【药闻速递2023.6.6】诺华口服PNH新药拟纳入优先审评；20年来首次！潜在“FIC”疗法降低胶质瘤进展风险61%

药闻速递

国内药闻

诺华「盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan）」拟纳入优先审评品种，针对适应症为：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。该药是一款潜在“FIC”可逆性补体因子B（FB）抑制剂，曾被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗PNH。

君实生物自主研发的抗BTLA（B-和T-淋巴细胞衰减因子）单抗「Tifcemalimab」首次公布其用于广泛期小细胞肺癌的I/I期初步数据。20例疗效可评估的肿瘤免疫疗法（IO）初治患者中，该产品联合特瑞普利单抗（PD-1抑制剂）获得的客观缓解率（ORR）为40.0%。

诗健生物Trop2靶向ADC（抗体偶联药物）「ESG401」首次报告其在人体研究中获得的初步数据。33例疗效可评估的受试者中，12例受试者达到部分缓解，客观缓解率（ORR）为36.4%，疾病控制率（DCR）为63.6%。其中，最高剂量组的ORR为66.7%，DCR为83.3%。

星汉德生物公布自体乙肝表面抗原（HBsAg）特异性T细胞受体工程T细胞(TCR-T)疗法「SCG101」最新临床数据。一名HBV（乙型肝炎病毒）相关肝细胞癌患者接受单剂输注后，肿瘤靶病灶相比基线缩小74.5%，另一处完全消失，患者HBsAg阳性肝细胞实现100%清除。

国际药闻

Servier公布潜在“FIC”IDH1/2抑制剂「Vorasidenib」，作为单药治疗残留或复发IDH突变低级别胶质瘤的3期临床数据。在第二次中期分析中，该产品将患者疾病进展或死亡风险降低61%，这是20多年来在低级别胶质瘤治疗领域上的一大进步。

阿斯利康公布「奥希替尼」作为辅助疗法，治疗早期（IB，II和IIIA期）携带EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床积极结果。与安慰剂相比，这款第三代EGFR抑制剂将死亡风险降低51%。此外，主要分析人群中，接受治疗患者的5年生存率为85%。

Autolus Therapeutics公布CD19靶向CAR-T细胞疗法「Obecabtagene autoleucel」关键性II期临床的最新结果。接受治疗的94位复发/难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中，76%的患者获得完全缓解（CR）或CR伴不完全的血液恢复（CRi）。

百吉生物宣布，其全球首创的针对鼻咽癌免疫细胞治疗药品「BRG01注射液」被FDA授予孤儿药资格认定（ODD）。此前新闻称，这是一款通过基因修饰技术，将靶向EBV（EB病毒）抗原的受体表达于自体T细胞表面的免疫治疗产品。

维眸生物宣布，其研发的双靶点药物「VVN539（直接作用于眼部小梁网，增加房水外流）」针对开角型青光眼或高眼压患者的美国II期临床达到主要研究终点，表现出具有统计学和临床意义的降眼压效果，并且具有良好的安全性和耐受性。

Coave Therapeutics公布基因疗法「CTx-PDE6b（将人类PDE6b基因的全长非突变拷贝递送到视网膜下，诱导功能性PDE6b蛋白的表达和合成）」治疗由PDE6b双等位基因突变引起的视网膜色素变性（RP）的1/2期积极数据，两种剂量在患者中的耐受性均良好。

AffyImmune Therapeutics公布其靶向细胞间粘附分子-1（ICAM-1）的第三代CAR-T细胞疗法「AIC100」治疗间变性甲状腺癌（ATC）和低分化甲状腺癌（PDTC）的早期临床数据结果。2名可进行疗效评估的患者中，1名ATC患者达到部分缓解（PR），病灶缩小了42%，另一名PDTC患者达到病情稳定（SD）。

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