Citeline：2023年医药研发年度回顾

近期，Citeline发布了最新版《2023年医药研发年度回顾》，一起来看一下。

（注：本报告中“管线”即制药公司在研的各个阶段药物，包括已上市但还有其他在研适应症的药物，上市且完成开发的药物不包括在内，数据采集时间为2023 年1月3-4日。）

管线总规模

2023年总管线规模相较2022年增长5.89%，五年平均增长率为6.9%。

在过去一年，增加的新药总数为5082种，但有3899中药物退出管线，最终净增1183种，相较之前，2022年间管线流失率有所下降，但流失的速度仍十分显著。

2001-23年管线总规模

在新发现的药物中，有40.7%的至少针对一种癌症，高于2022年的38.8%，遥遥领先于第二名神经病学类药物的13.5%。有趣的是，有19.5% 的新型候选药物专门针对一种或多种罕见疾病，与2021年 17.5% 的数据相比，有了显著提升。

分阶段来看，2023年增长的管线在各个开发阶段分布的比较均匀，这种情况以往比较少见。2022年情况更为典型，即研发早期阶段出现较大增长。2022年临床前药物增长了11%，远高于2023年的4.3%。

N/A = 不适用，适用于上市前的伴随诊断

而对于I期、II期和III期药物，2023年增长率均高于2022年。但是数量是否越多越好仍然是要打一个问号，德勤的一份报告中指出，新药从临床到获批所需的平均周期从2021年的6.9年增加到2022年的7.09年，平均开发成本（含失败成本）从2021年的19.86亿美元增加到2022年的22.84亿美元，也就是说，医药研发的投资回报率是有所下降的。

新型活性药物（NAS）在2020年-2021年的显著增长后，在2022年有所下降，其中美国仍然遥遥领先，其次为中国和日本。

头部企业

前五名较2022年没有变化，值得关注的是，在多数企业管线变化不大的情况下，恒瑞管线数量有显著增长，且增长量位居第一。

而整体管线变动不大的原因可能与2022年并购大型并购活动减少有关。

在前25名中，新上榜的公司为石药集团和诺和诺德，诺和诺德在2022年间有两次收购，包括Dicerna Pharmaceuticals与Forma Therapeutics。

管线规模排名前 25 位的制药公司

除了在研管线的显著增长，在2022年推出的NAS数量方面，恒瑞同样位居第一。

从近十年的发展趋势来看，大型药企所占的管线份额在逐渐下降，而小公司（只有一种或两种药物的公司）份额有所上升。

与此同时，从公司数量、在研管线和NAS药物方面来看，中国企业在逐渐缩小研发差距。

治疗领域及适应症

在所有在研管线中，主要领域为癌症（+9.1%）、神经病学（+4.6%）、消化/代谢（+4.7%）和抗感染（+2%）。

其中癌症药物占比在逐年增长。

就细分的适应症来说，主要癌种为乳腺癌、NSCLC、结直肠癌、胰腺癌和卵巢癌。其中除了非洲，其他地区NSCLC数量均已超越乳腺癌位居首位。

Top 10 diseases/indications

对于已上市的NAS药物，癌症仍然排在首位，其次由于新冠的影响，抗感染领域排在第二位。

MOA及靶点

前十大MOA中，免疫肿瘤学在首位，增长了2.6%，但其进入研发后期（预注册PR、注册R和上市L）的药物百分比仅为2.2%。

此外还有一些排名靠前的MOA药物进入研发后期的占比尚为零，如基因组编辑、NK细胞刺激剂等。

相较2022年，在2023年有增长趋势的MOA药物为蛋白降解剂、NK细胞刺激剂、KRAS抑制剂和微生物组调节剂。

在排名前十的靶点中，有八种都是癌症相关靶点，有明显增长趋势的靶点为CD19、EGFR和KARS。此外，CLDN18靶点也有显著增长，增长率高达53.1%。

而在前25位主要靶点中，糖皮质激素和和新冠病毒表面糖蛋白两个靶点有明显的下降趋势。

在2022年新发现的药物靶点数量仅为94，是近五年来最低。

个别领域发展趋势

罕见病

罕见适应症数量数年递增，有6682种药物至少针对一种罕见病，占所有管线的31.4%。

2022年，罕见病临床启动数量大幅增长，增长率25.4%。

CGT

在过去十年间，细胞与基因治疗高速发展。

使用的病毒载体方面，AAV使用最为普遍，这种病毒载体最常用于体内基因治疗。

比较常用的细胞类型是T细胞、干细胞和NK细胞。

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