【药闻速递2023.5.23】正大天晴PI3Kα/δ双重抑制剂申报上市；每周一次治疗A型血友病！EMA接受新型融合蛋白上市申请

药闻速递

国内药闻

正大天晴开发的新型PI3Kα/δ双重抑制剂「TQ-B3525片」申报上市，推测适应症为既往至少二线治疗失败的复发/难治滤泡性淋巴瘤。该产品既可以克服单独抑制PI3Kδ亚基引起的耐药问题（PI3Kα亚基活性上调导致）。

君实生物宣布，其在研PD-1单抗「特瑞普利单抗」新适应症申报上市并已获得 NMPA受理，联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于 PD-L1 阳性（CPS≥1）的转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的治疗，当前并未有国产PD-(L)1抑制剂获批乳腺癌适应症。

恒瑞医药两款1类新药获批临床：1）治疗系统性红斑狼疮的「注射用SHR-2001（抗体-细胞因子融合蛋白）」；2）治疗类风湿关节炎的「SHR-1654注射液」。根据官方公告，这两款产品临床上均采用皮下注射给药。

安斯泰来开发的蛋白降解剂（PROTAC）「ASP3082注射液」在中国申报临床，为靶向KRAS G12D降解剂。

国际药闻  

Sobi宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受「Efanesoctocog alfa」的上市许可申请。这款新型融合蛋白添加vWF的一个区域和XTEN多肽，主要优势是作为VIII因子的替代品用于治疗血友病患者的急性出血，并且在必要时进行监测和剂量调整（通过标准实验室化验）。

卫材和渤健宣布，卫材已在英国提交「Lecanemab」的上市许可申请（MAA），用于治疗早期阿尔茨海默症（AD）。这款抗淀粉样蛋白-β（Aβ）能够中和消除可溶性、有毒的聚集体(原纤维)，此前已获得创新许可与准入途径（ILAP）资质。

HanAll Biopharma公布潜在“FIC”靶向肿瘤坏死因子-α（TNF-α）的抗炎疗法「Tanfanercept」治疗中重度干眼病（DED）的III期结果：第8周时，与空白对照相比，接受治疗患者的角膜中央染色评分（CCSS）或干眼评分（EDS）改善均未显示出统计学意义。

苏州瑞博生物宣布，自主研发的用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者的「RBD1016注射液」II期临床（国际多中心）在欧盟获批。这款GalNAc-siRNA药物，靶向HBV的X基因，通过RNA干扰机制对HBV的4个转录本均有抑制作用。

Cognition Therapeutics公布「CT1812（穿透血脑屏障）」用于治疗阿尔茨海默病的Ib期积极结果。这款口服小分子能够选择性地结合σ-2受体复合物，有望通过影响Aβ寡聚体与神经突触上受体的结合，加速其从受体上清除至脑脊液（CSF）的速率。

AVROBIO公布「AVR-RD-04（对自身的造血干细胞进行基因改造，使其表达患者缺乏的功能性胱氨酸蛋白酶）」的1/2期临床数据。胱氨酸病患者接受基因疗法后，全身均检测到功能性胱氨酸蛋白酶，且所有接受治疗的患者已维持36个月无需口服半胱胺。

Cabaletta Bio开发的含4-1BB的全人源CD19 CAR-T细胞候选疗法「CABA-201」再次获批临床，用于治疗活动性特发性炎症性肌病。一次性输注的CABA-201具有暂时完全消除B细胞的潜力。

Nuvectis Pharma开发的在研新型SRC/YES1激酶抑制剂「NXP900」获得美国FDA批准开展临床试验。SRC在许多癌症类型中异常激活，其活性增加通常与癌症进展、癌细胞转移和治疗耐药性产生相关，并与不良临床预后相关。

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