服用药物后，5岁女孩体内肿瘤真的缩小了！真实病例带您涨姿势：治病还有这种选择！

服用药物后，肿瘤真的能缩小？什么神药？

这里分享一个真实的病例，他们的经历，也许会让你重新认识：什么是临床试验，为什么越内行的人越可能参加临床试验，为什么临床试验能创造很多奇迹。

5岁漂亮女孩脖子突然变粗确诊神经纤维瘤

浙大儿院肿瘤外科小患儿朵朵的妈妈何女士（化名）回忆，一年多前发现女儿的脖子好像比其他小朋友要粗一些，一开始也没在意，后来发现女儿的脖子越来越粗，于是带孩子到浙大儿院就诊。

经过检查，5岁的朵朵（化名）被确诊为1型神经纤维瘤。神经纤维瘤病是一种常染色体显性遗传病，患这种病的人全身上下都可能长瘤子，不仅看起来显得可怕，自身也饱受痛苦。就目前研究发现而言，这种肿瘤多数为良性，其中10%左右的患儿会发生恶变，至今无有效治疗方法。很不幸，朵朵所得的就是小概率的恶性，而且恶性程度很高。

病情迅速恶化 走遍全国依然无法控制肿瘤

“最严重的时候，肿瘤发展到了整个颈部，脖子上就像挂了一个游泳圈，头也肿的很大，肿瘤还把眼睛、嘴巴等五官挤压变形，让人看着就难受，但是又没有办法能治。”妈妈回忆起当时的场景，至今心疼不已。

为了给朵朵治病，何女士辞去了工作，奔波于全国各家医院，在多家医院先后进行了多次化疗和两次手术治疗。耗尽人力财力，依旧无法控制肿瘤的生长，看着朵朵的肿瘤越来越大，精神状态越来越差，一家人已被逼近崩溃的边缘。

绝望中接到一个电话一家人决定参加“新药”试验

在一家人濒临绝望之际，何女士接到了一个电话。原来是曾经治疗过朵朵的浙大儿院肿瘤外科主任王金湖主任医师告诉他们目前有一种抗神经纤维瘤新药正在进行儿童临床试验，需要受试者，问他们愿不愿意参加。

“当然愿意，就像抓住了最后的救命稻草，不管怎么样，都要试一试。”何女士第一时间带朵朵赶到了浙大儿院。

经过详细的知情讲解后，何女士一家决定让朵朵尝试这个新药，朵朵自己也表示愿意参加临床试验，并且亲自一笔一划工工整整地在知情同意书上签下自己的名字。在严格的医学入选排除标准判定下，朵朵顺利通过筛选期正式进入临床试验，并开始试验用药品治疗。

一个月肿瘤缩小近1/3！ 妈妈：这是最正确的一个决定！

治疗期间，朵朵在研究团队和浙大儿院药物临床试验机构办公室人员的指导下，按照方案要求使用药物，并定期来浙大儿院进行随访检查。在研究助理的帮助下时刻与研究医生保持紧密联系，有任何疑问能够在第一时间寻求到研究团队的帮助。

在使用试验用药一个多月后，朵朵脖子上的肿瘤逐渐缩小，并且身体状况、精神状态也逐渐好转。影像学检查发现，用药前朵朵的肿瘤体积为457.5立方厘米，用药5个月后体积为319.2立方厘米，体积减小了30.2%，接近1/3。

“肉眼可见肿瘤缩小了，虽然这期间孩子经历了恶心、呕吐等不良反应，但一切都值了，带孩子参加药物临床试验是我们全家做的最正确的一个决定。”何女士激动地说。

脖子上的肿瘤缩小后，朵朵终于又能穿上喜欢的小熊图案背心了，这让朵朵和她的家人以及整个试验团队都感到非常开心和欣慰。

目前朵朵已经接受试验药物治疗13个月，现仍在继续接收试验药物治疗，并且在研究结束，研究药物上市后仍将继续免费接受该药物治疗。

参加临床试验不是当“小白鼠”越内行越可能参加！

此时，也许有人会问：朵朵参加新药临床试验效果很好，是否是一种偶然，有没有人效果不明显，甚至成了可怜的试药小白鼠？

“以前，的确不少人对于药物临床试验的第一反应是当‘小白鼠’，甚至因此拒绝参加。但这些年，随着公众对药物临床试验的了解，这种误解已经开始变少。药物临床试验的开展是经过国家药品监督管理局评估审核，地方监管部门定期监管，临床试验机构和研究团队严格按照试验方案，在遵循法规的情况下进行的，且整个过程中充分尊重患者意愿，保障患者的生命安全。”浙大儿院临床试验机构管理办公室主任倪韶青介绍，由于是新药的一期临床试验，试验用药品为免费提供，并且与试验相关的检验检查费用也可给予减免。临床试验不仅给病人带去新希望、新选择，很多人都得到了切切实实的帮助。

参加药物临床试验一方面可能为患者本身带来了新的治疗选择和希望，同时能够帮助医生和研究人员进一步了解新药的疗效和安全性信息，为新药研发做出了不可估量的贡献。要感谢所有为医学研究做出贡献的医生和研究人员，他们的努力和工作使我们对这种疾病更加了解，为我们提供了新的治疗方法和希望。

为促进新药、新器械研发浙大儿院临床试验机构管理办公室一直在行动！

浙江大学医学院附属儿童医院临床试验机构由药物和医疗器械两个临床试验机构组成，于2011年获得国家食品药品监督管理局机构资格认定，截至2023年共完成小儿消化、小儿呼吸、小儿心脏病、小儿肾病、小儿血液病等24个药物临床试验专业备案。医疗器械临床试验机构于2018年完成备案，目前备案的专业有61个，涵盖了各学科门类，包括：青春期保健专业、新生儿专业、小儿传染病专业、小儿消化专业、小儿呼吸专业等。

机构拥有独立的临床试验机构药房、生物样本、医学伦理委员、CRC团队，能够开展国际多中心临床试验项目、国内多中心临床试验项目以及单中心药物、医疗器械（含体外诊断试剂）、特殊食品临床试验项目；截至目前已开展临床试验项目总数累计达两百余项，已建立了完备的项目质量控制体系。

附：浙大儿院正在进行中的临床试验项目清单（表格上任一适应症，都可挂相应研究者的号，报名参加相关临床试验）

编辑 / 陈西瓜、木玉

排版 / 陈西瓜

资料提供 / 临床试验机构管理办公室 王瑞

审核 / 倪韶青主任药师、王金湖主任医师

打赏