零复发！视神经脊髓炎迎来全球首个长效C5抑制剂

视神经脊髓炎(NMOSD)是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响中枢神经系统，包括脊柱和视神经。

约有3/4的NMOSD患者是抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)，这意味着他们会产生与特定蛋白质 aquaporin-4 (AQP4) 结合的抗体。

大多数患有NMOSD的人都会经历不可预测的复发，其特征是神经系统症状的新发作或现有神经系统症状的恶化。这些症状往往很严重且易反复，并可能导致永久性残疾。

》》 ravulizumab

近日，欧盟批准长效C5补体抑制剂(ravulizumab)新适应症，用于治疗AQP4、Ab+视神经脊髓炎。

好医友介绍：ravulizumab也成为了全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。

ravulizumab是第一个也是唯一一个长效 C5 补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。

该药物通过抑制末端补体级联中的C5蛋白起作用，补体级联是人体免疫系统的一部分。

本次获批是基于一项开放标签、全球多中心的III期临床试验的积极结果。

ICHAMPION-NMOSD试验共招募了58名患者，旨在评估Ultomiris在成年NMOSD患者中的有效性与安全性。

中位治疗73周后，结果显示：

1、ravulizumab组患者中观察到零判定复发(复发风险降低98.6%)。

2、ravulizumab组患者在48周时100%无复发，而安慰剂组为63.2%。

3、研究也达到了关键次要疗效终点，包括试验期间年化复发率和根据Hauser步行指数测量的移动能力相对基线的临床重要变化。

4、ravulizumab的安全性数据与以往临床试验中观察到的结果一致，未观察到新的安全性信号。

视神经脊髓炎治疗方式的有效与否取决于减少复发次数，即使是一次复发也可能导致不可逆的残疾。

本次批准将为NMOSD患者提供一种长效且具有降低复发风险的新治疗方案。”

参考来源：http://www.pharmabiz.com/NewsDetails.aspx?aid=158048&sid=2

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