司美替尼：Ⅰ型神经纤维瘤（PN）的治疗新篇章

2023年5月8号，国家药监总局官网显示，MEK 1/2抑制剂司美替尼在中国上市，该药物用于3岁及3岁以上的患有1型丛状神经纤维瘤（PN）且呈进展性且不能手术的儿童。

神经纤维瘤病又称多发性神经纤维瘤，是一种多系统病变的常染色体显性遗传病，主要累及神经、肌肉、骨骼、内脏、皮肤等全身多系统，主要表现为神经系统肿瘤。

神经纤维瘤目前有效的治疗方法还是手术治疗，但手术治疗仅局限于有较大病变的区域。目前治疗神经纤维瘤的目的还是缓解患者的症状，降低肿瘤复发，降低并发症，改善患者的生活质量。就目前而言，神经纤维瘤是无法治愈的。并且由于个体差异化以及病情的不同，用药也不存在最好或者最有效的方案，但是神经纤维瘤会导致患者的生活质量严重下降，并且有报道称神经纤维瘤会使预期寿命可能会减少15年，因此还是建议及时进行治疗。

司美替尼是一种新型的有丝分裂原活化蛋白激酶（MEK）的抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调控因子，对 MEK的活性进行抑制，就可以通过抑制 RAS来调控 RAF/MEK/ERK途径的活性，从而达到抑制肿瘤生长的目的。

一项第Ⅱ阶段的临床实验，以客观缓解率为主要研究目标，对50例病人进行了司美替尼的研究。实验结果显示，35例病人达到部分缓解，28例病人达到持续缓解（维持1年或更长时间）。

临床实验结果（图源药品英文说明书）

从上图可以看出，在3年随访期间，自然历史组的无进展生存率是15%，司美替尼组的84%超过了自然历史组的69%。结果表明，司美替尼能够显著提高病人的生存率，并证实其对神经纤维瘤的治疗效果。

参考文献：

1. Gross AM, Wolters PL, Dombi E, Baldwin A, Whitcomb P, Fisher MJ, Weiss B, Kim A, Bornhorst M, Shah AC, Martin S, Roderick MC, Pichard DC, Carbonell A, Paul SM, Therrien J, Kapustina O, Heisey K, Clapp DW, Zhang C, Peer CJ, Figg WD, Smith M, Glod J, Blakeley JO, Steinberg SM, Venzon DJ, Doyle LA, Widemann BC. Selumetinib in Children with Inoperable Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735. Epub 2020 Mar 18. Erratum in: N Engl J Med. 2020 Sep 24;383(13):1290. PMID: 32187457; PMCID: PMC7305659.

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