【全球首款】我院眼科病毒性角膜炎基因编辑创新药研究成果获批IND

新进展

4月28日，基于复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科洪佳旭主任医师作为主要研究者发起的临床研究结果，研究合作者蔡宇伽教授所创建的上海本导基因技术有限公司提交的病毒性角膜炎基因编辑治疗药物BD111注射液临床试验申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。

受理号：CXSL2300079

药品名：BD111注射液

适应症：接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎

单纯疱疹病毒(HSV-1)是最常见的人类病毒之一。HSV-1是引起多种疾病的重要病原，比如口腔疱疹、生殖器疱疹、角膜炎和脑膜炎等，甚至帕金森等神经系统疾病也被认为与其有关。由于HSV-1潜伏感染的特点，通常这些疾病容易反复发作且无法根治。HSV-1感染角膜导致病毒性角膜炎，多次发作后角膜混浊逐渐加重，可导致角膜瘢痕形成、新生血管化、角膜穿孔等，是临床上较为常见的致盲眼病之一。BD111利用原创性的新型基因治疗载体——类病毒体（VLP）转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割单纯疱疹病毒的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。

BD111是继Editas与Intellia的体内基因编辑治疗管线之后，全球第3个进入IND和临床阶段的体内基因编辑治疗候选药物，也是全球首个CRISPR抗病毒基因编辑药物。这个领域几乎无经验可参考，可以是说一片有待开采的新药无人区。BD111也已于2022年6月获得了美国FDA孤儿药资格批准。BD111药物的特点为：(1)VLP递送Cas9 mRNA，基因编辑酶在体内停留时间短，可以将免疫反应和基因脱靶的风险最小化；(2)仅需切割病毒基因组，不需要改变任何人的基因，在临床前和研究者发起临床研究中均未检测到对动物或人体基因组的脱靶效应。

在获得IND批件后，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学附属华山医院、温州医科大学附属眼视光医院等将与本导基因合作，联合开展接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的注册临床研究。此外，BD111在美国药品监督管理局的IND（新药临床研究审批）申报也于近期完成了审批前会议沟通，即将进入最后的提交阶段。

围绕角膜病生物治疗的关键临床问题，我院洪佳旭主任在难治性角膜病的创新基因治疗研究获得系列突破。近期，除了病毒性角膜炎的临床转化应用，在眼科耐药菌的生物治疗方面也进展颇丰。

在医院“十四五”高质量学科发展的支持下，我院临床医生从临床发现问题，再到实验室研究中与科学家合作通过创新技术解决临床难题，二者建立了闭环的科研协作模式，不断产出科研成果的同时，也有望为患者带来更多创新疗法。 

供稿、供图丨眼科

编辑丨党委宣传部

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