国内首创，恒瑞医药在研药物Edralbrutinib获FDA

5月8日，恒瑞医药宣布，其子公司瑞石在研药物Edralbrutinib，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD）。据悉，Edralbrutinib是口服、不可逆的BTK抑制剂1类新药，为同类产品国内首创。

视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）是一种抗体介导的中枢神经系统自身免疫性疾病。该病多累及脊髓和视神经，引起中枢神经系统脱髓鞘。NMOSD具有高复发、高致残性，多数患者遗留有严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。迄今国内只有2款进口产品获批（罗氏Satralizumab；翰森制药Inebilizumab），如果不加以治疗，大约50%的NMOSD患者将致残或致盲，1/3的患者将在第一次发作后的5年内死亡。

BTK全称Bruton’s tyrosine kinase，是胞浆内非受体型酪氨酸激酶TEC家族中的一员，除T细胞和浆细胞外，在所有造血系细胞中均有表达。BTK是BCR（B细胞表面抗原受体）信号通路的关键激酶，在B细胞生长发育、增殖分化过程中起重要作用，BTK异常可能诱发癌症或自体免疫疾病。

BTK抑制剂是一类可与BTK共价结合的小分子化合物，通过与BTK结合并抑制其活性。Edralbrutinib是一种口服的BTK不可逆抑制剂，具有潜在的抗肿瘤活性。给药后，Edralbrutinib与BTK共价结合并不可逆转地抑制BTK的活性，从而阻止B细胞抗原受体（BCR）信号通路的激活和BTK介导的下游生存通路的激活，从而抑制过度表达BTK的恶性B细胞的生长。目前，Edralbrutinib针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。

2022年11月4日，江苏恒瑞医药在中国启动Edralbrutinib针对B细胞淋巴瘤的I期药代动力学试验。2023年2月13日，江苏恒瑞医药在中国完成B细胞淋巴瘤的I期药代动力学试验（NCT05560360），未公布实验结果。2023年2月13日至今，Edralbrutinib仍在中国进行B细胞淋巴瘤的I期试验。

瑞石生物高级副总裁&首席医学官吴奕涵博士评论：“本次Edralbrutinib治疗NMOSD适应症获得FDA的孤儿药资格认定，我们倍感自豪! 注册、医学和临床运营团队均以高效专业的水平呈现、瑞石同仁们齐心协力，项目进展顺利。除此之外，我司也正在同步开展Edralbrutinib片针对原发性膜性肾病（PMN）适应症的临床开发；公司将加快推进该产品的临床研发以及上市进程。在瑞石跃迁发展的这一年，让我们一起期待更多的好消息！”

参考资料：https://www.hengrui.com/media/detail-325.html

情报来源：智慧芽新药情报库

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