【药闻速递2023.5.8】百济神州「泽布替尼」两项新适应症在华获批； 全球首批！酶替代疗法将在欧盟上市

药闻速递

国内药闻  

百济神州宣布，布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）「泽布替尼胶囊」两项新适应症在华获批，具体为1）新诊断的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；2）新诊断的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。

诺和诺德递交的「依柯胰岛素注射液（1类新药）」上市申请获得受理，这款英文名为icodec的超长效胰岛素（在口服胰岛素OI338的基础上设计），被设计以一周一次皮下注射的频率，治疗1型与2型糖尿病患者。

信达生物ORIENT-31研究最新分析结果发表：在表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗失败的EGFR突变非小细胞肺癌患者中，相比化疗，添加PD-1抑制剂「信迪利单抗」+「贝伐珠单抗」的无进展生存（PFS）保持显著获益（HR = 0.51，p<0.0001）。

中国科学院上海药物研究所「DC561043片」获批临床。临床前研究显示，这款抗抑郁症1类新药具有良好的谷氨酸受体5（mGluR5）负向变构调节活性和选择性，可以减少谷氨酸释放，产生减弱N-甲基-D天冬氨酸（NMDA）受体活性的协同效应。

苏州博奥明赛「BM012注射液」获批临床，用于治疗慢性乙肝感染。这款靶向HBsAg（乙肝表面抗原）的中和抗体具有多重机制，既可以防止乙型肝炎病毒（HBV）感染尚未受到感染的细胞，同时可降低体内循环中HBsAg，在一段时间内维持HBsAg清零或低浓度。

蓝马医疗「LM103注射液」的临床试验申请（IND）获得受理。这款TILs细胞疗法（机体淋巴细胞侵入到肿瘤组织中，并对肿瘤起识别、抵抗和攻击作用）采用最新开发工艺，无论细胞数量（>1X1010）和细胞活度（>90%）、扩增速度具有较明显的优势。

启函生物「QN-019a细胞注射液（CRISPR-Cas9和转座子技术工程，根除猪内源性逆转录病毒，改变猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性）」的临床试验申请（IND）获得受理。这款同种异体的、靶向CD19的CAR-NK细胞，正在进行针对复发/难治性B细胞白血病和B细胞淋巴瘤的临床研究。

君实生物与瑞迪博士实验室签署《独占许可与商业化协议》，同意向后者授予许可，于巴西、墨西哥、哥伦比亚、阿根廷、秘鲁、智利、巴拿马、乌拉圭、印度及南非开发及独占地商业化「特瑞普利单抗注射液（抗PD-1单抗）」。

国际药闻  

Chiesi Global Rare Diseases宣布，欧盟委员会（EC）已授予「PRX-102」治疗法布里病成人患者的上市许可。这款聚乙二醇化酶替代疗法（每两周注射一次）是一种通过植物细胞培养表达，并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶A。

FibroGen宣布，口服HIF-PH抑制剂「Roxadustat（罗沙司他）」用于治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血的III期研究未达到主要终点。罗沙司他组在前28周内实现红细胞输血独立（RBC-TI）的患者比例为47.5%，而安慰剂组为33.3%，无显著统计学差异。

Golden Biotechnology宣布，新化学实体（NCE）「Hocena（抑制蛋白质异戊烯基转移酶活性）」+标准治疗方案作为一线疗法，治疗转移性胰腺癌的II期临床获得积极中期结果，与标准治疗方案的III期结果相比（非头对头），中位总生存期、6个月和12个月的总生存率均有显著提高。

NGM Biopharmaceuticals宣布，成纤维细胞生长因子-19（FGF-19）类似物「Aldafermin」治疗非酒精性脂肪性肝炎的IIb期研究达到主要终点。与安慰剂组相比，接受3mg剂量治疗的患者ELF评分（可评估肝脏纤维化与肝脏功能相关结局）降低了0.5分。

Arthex Biotech宣布，完成4200万欧元B轮融资。所获得的资金将用于推进其先导化合物「ATX-01」的研发，这是一种针对微小RNA 23b（miR-23b）的反义寡核苷酸疗法（ASO），即将进入治疗强直性营养不良1型（DM1）的1/2a期临床试验。

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