有效治疗法布里病，PEG化酶替代疗法PRX-102通过欧盟的上市许可

5月6日，Chiesi Global Rare Diseases及Protalix BioTherapeutics共同宣布，欧盟委员会（EC）已经授予其在研疗法PRX-102（pegunigalsidase alfa）在欧盟的上市许可，用于治疗成年法布里病患者（Fabry disease）。

法布里病是α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的基因突变导致的X染色体遗传性多系统溶酶体贮积病。男性新生儿发病率为1/110000～1/40000。男女均受累，多在儿童至青少年时期发病，女性症状通常较男性轻。法布里病患者遗传了缺陷的α-半乳糖苷酶A基因，该酶的正常生理作用为分解Gb3。因此随着时间的推移，患者体内Gb3的异常储存水平上升，Gb3主要在血管和组织中累积。最终结果包括发作性疼痛，周围感觉神经受损至末梢器官衰竭。

PRX-102是一种治疗法布里病的PEG化酶替代疗法（ERT），现已获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，并正在接受美国食品和药物管理局（FDA）的评估。PRX-102是一种植物细胞培养表达的、经过化学修饰的稳定重组版α-半乳糖苷酶A酶。蛋白质亚单位通过化学交联与短PEG分子共价结合，形成了具有稳定药代动力学参数的分子。在临床研究中，观察到PRX-102的循环半衰期约为80小时。

本次欧盟对PRX-102的批准是基于一场全面临床开发试验的积极结果，该项目对140余名患者进行了长达7.5年的治疗。该药已在未接受ERT的患者和既往接受ERT的患者中进行了研究，包括一项达到主要终点的head-to-head试验。根据估计肾小球滤过率（eGFR）下降情况进行评估，PRX-102在控制肾脏疾病方面的疗效不逊于已上市药物agalsidase beta。

Chiesi全球罕见病部门负责人Giacomo Chiesi评论：“法布里病患者常常将他们的疾病视作一种负担，而且仍然有未得到满足的医疗需求。我们深切地感谢所有患者和受试者，他们在临床开发项目中与临床研究人员、科学家和监管机构肩并肩地站在一起，为这次批准提供了必要的数据。我相信这是将创新疗法带入患者的现实生活并实现有希望的综合解决方案的重要因素。”

Chiesi集团全球罕见病研究和开发主管Diego Ardigò博士评论：“我们很高兴欧盟委员会已经批准PRX-102用于治疗法布里病的成年患者。欧盟的授权证明了我们为受罕见病影响的人提供创新疗法和解决方案的承诺。作为一家经过认证的社会企业，我们致力于确保尽可能多的法布里病患者能够获得PRX-102，并感谢那些参与我们广泛的临床研究计划的人。重要的是我们可以提供这种新的治疗选择，以减少这种慢性疾病对患者、他们的家庭和医疗系统的负担。”

Protalix公司总裁兼首席执行官Dror Bashan评论："欧盟委员会批准PRX-102对法布里病患者及其家庭来说是一个重要的里程碑，为患者提供了一个新的治疗选择。我们为这一成就感到自豪，并相信这一批准进一步验证了我们的科学和技术。基于我们强大的临床项目坚实结果，PRX-102有可能在未来许多年内被广泛使用。我们与Chiesi一起致力于满足法布里病患者的需求，并将这种新的治疗方案推向市场。"

参考资料：https://chiesirarediseases.com/media/european-commission-authorization-of-prx-102

情报来源： 智慧芽新药情报库

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