本周国内创新药IND、国外创新药NDA，全球III期临床汇总

国内IND汇总

1、英矽智能：ISM3091胶囊

作用机制：USP1抑制剂

适应症：肿瘤

5月4日，英矽智能的ISM3091胶囊的临床试验申请（IND）获CDE受理。ISM3091是一款口服的选择性USP1抑制剂，在针对具有HRD突变的广泛肿瘤谱系中显现出潜在疗效。体外数据显示，该化合物在BRCA基因突变的肿瘤细胞中具有强效抗增殖活性和优异的选择性。

2023年4月，英矽智能在AACR公布了ISM3091的相关研究数据。结果显示：在各种肿瘤模型中，包括BRCA1/2突变对PARP耐药以及非BRCA1/2的HRD的模型中，ISM3091都表现出了非常良好的单药或者联用的药效。此外，药物没有显著的消化道毒性以及血液毒性。2023年3月，英矽智能已向FDA提交了IND申请。

2、蓝马医疗：LM103注射液

作用机制：TILs细胞疗法

适应症：肿瘤

5月5日，蓝马医疗的LM103注射液的IND获CDE受理。LM103是一款TILs细胞疗法，TILs疗法的核心是T细胞增殖技术，来源于肿瘤组织，其对细胞的扩增速度、扩增数量、细胞质量上有很高的要求。LM103采用最新开发工艺，无论细胞数量（>1X1010）和细胞活度（>90%）、扩增速度较同类型产品具有较明显的优势。

3、信达生物：IBI354

作用机制：靶向HER2 ADC

适应症：实体瘤

5月5日，信达生物的IBI354的IND获CDE受理。IBI354是一款靶向HER2的ADC，以拓扑异构酶I抑制剂喜树碱衍生物为payload。根据Clinicaltrials公布的数据，IBI354的1/2期临床试验，计划入组444例晚期实体瘤患者，预计2023年10月初步完成。

4、启函生物：QN-019a细胞注射液

作用机制：CD19 CAR-NK

适应症：B细胞肿瘤

5月6日，启函生物的QN-019a细胞注射液的IND获CDE受理。QN-019a是一款同种异体的、靶向CD19的CAR-NK细胞，正在进行一项针对复发/难治性B细胞白血病和B细胞淋巴瘤的临床研究，旨在评估QN-019a作为单一疗法或联合CD20单抗利妥昔单抗用于治疗B细胞恶性肿瘤，该研究于2022年5月首次公布于Clinicaltrials。启函生物作为一家高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，其CRISPR基因编辑“猪3.0”，通过CRISPR-Cas9和转座子技术工程，根除了猪内源性逆转录病毒（PERV），并修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性。同时实现了基因工程猪和器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。

5、星济生物：注射用XJ101

作用机制：单域抗体-Fc融合蛋白

适应症：球菌感染

5月6号，星济生物的注射用XJ101的IND获CDE受理。XJ101是单域抗体-Fc融合蛋白药物，也是全球首个临床拟用于MRSA血流感染的中和抗体类药物，目前正开发用于抗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）感染。MRSA是临床最典型的超级耐药菌，它导致的血流感染是除呼吸机相关肺炎以外，严重威胁重症患者的感染类型。

国外NDA汇总

1、Minerva：Roluperidone

作用机制：5-HT2A受体和σ2受体拮抗剂

适应症：精神分裂症

5月1日，Minerva宣布，roluperidone用于治疗精神分裂症患者阴性症状的新药申请（NDA）再次被FDA接收。Roluperidone是一款小分子5-羟色胺受体2a/阿片受体σ双重拮抗剂，原研公司为三菱制药，后全球开发权益转让给了Minerva。2022年10月，FDA曾拒绝其NDA，涉及的问题包括：（1）Minerva是否能够可靠地识别出可能受益于roluperidone单药治疗的患者？（2）roluperidone的使用是否会影响抗精神病药物的安全性和有效性？

本次NDA的申请是基于两项III期临床试验的积极结果，数据显示：在中度至重度阴性症状和稳定阳性症状的患者中，在第12周和第40周，roluperidone组患者的NSFS评分改善和个人和社会表现（PSP）总分改善均优于安慰剂组。

全球III期临床汇总

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