罗特西普获欧盟授权！β地中海贫血症患者迎来新希望

近日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会已授予罗特西普（Reblozyl）全面营销权。罗特西普（Reblozyl）是一种首创的红细胞成熟剂，用于治疗非输血依赖型（NTD）β地中海贫血相关的成年患者。

β地中海贫血症是常见的遗传性疾病之一，在全世界范围内的发病率约为十万分之一。该病是由造血功能障碍引起的红细胞数量减少所致，常引起严重的贫血，并能导致多种并发症。地中海贫血症是一种严重危害人类健康的疾病，目前临床上对其缺乏有效的治疗手段，但其发病机制尚不明确。

罗特西普活性药物成分是luspatercept，一种一流的红细胞成熟剂（EMA），可以调节晚期红细胞的成熟。其独特之处在于其是一种可溶性融合蛋白。IgG1 (人IgG1)的 Fc结构域与激活素 IIB型受体（ActRIIB）的胞外结构域融合，从而激活细胞膜上的一些关键信号转导通路。作为配体陷阱，它可以通过靶向结合来调节晚期红细胞的成熟。在动物模型中，它可以改善无效红细胞的生成，并促进晚期红细胞成熟，从而提高血红蛋白水平，进而减少了对红细胞移植的需求。

罗特西普的获批，是基于国外进行的一项临床试验MEDALIST。MEDALIST是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究，评估了罗特西普的有效性和安全性。研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受罗特西普治疗的患者中，有更大比例实现了至少8周的RBC输注独立：

接受罗特西普治疗的患者有37.9%实现至少8周的输血独立。

接受安慰剂治疗的患者仅有13.2%实现至少8周的输血独立。

除此之外，研究还显示与安慰剂相比，在研究的前24周和48周内，使用罗特西普治疗的患者达到至少12周的输血独立的比例显著更高，分别占比28.1%和33.3%。而接受安慰剂治疗的患者达到至少12周的输血独立的比例仅占7.9%和11.8%。

本次批准是罗特西普在欧洲的第三个适应症，我们期待着罗特西普能够在越来越多的国家获批，造福更多的β地中海贫血相关的患者。

参考资料：

1.Palacios-Berraquero M L, Alfonso-Piérola A. Current Therapy of the Patients with MDS: Walking towards Personalized Therapy[J]. Journal of Clinical Medicine, 2021, 10(10): 2107.

2.Bristol Myers Squibb Receives European Commission Approval of Reblozyl® (luspatercept) for Anemia in Adult Patients with Non-Transfusion-Dependent Beta Thalassemia.

注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及到作品内容、版权和其他问题，请与我号留言联系，我们将在第一时间删除内容。

打赏