【药闻速递2023.5.4】歌礼“FIC”⼝服FASN抑制剂治疗痤疮II期研究成功；甲状旁腺功能减退症新药上市受阻

药闻速递

国内药闻  

歌礼制药宣布，同类首创、每日⼀次、口服脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂「ASC40」治疗痤疮的II期临床试验达到主要终点（第12周总皮损计数相对基线的百分比变化：50mg VS 安慰剂=-61.3. VS -34.2）及关键次要终点。

昌郁医药宣布，「XG004透⽪凝胶」治疗膝⻣关节炎（OA）疼痛的Ib/IIa临床获得阳性结果，与安慰剂相比，每日两次或三次局部涂用（5%或10%），治疗⼀周后，患者显著缓解疼痛，并提高了关节功能和睡眠质量。该产品通过抑制局部COX酶和调节特定亚型钙离子通道来发挥作用。

同源康医药宣布，公司自主研发的「TY-9591」获得CDE同意，开展关键性Ⅱ期临床试验用于申请附条件批准上市。这款新⼀代EGFR抑制剂在非小细胞肺癌脑转移治疗方面，展现出具有显著竞争性的临床疗效和安全性。

赛元生物宣布，「SY001注射液（国内⾸款巨噬细胞治疗产品（CAR-M）」临床试验正式启动，将在晚期实体瘤受试者中进行安全性、耐受性、药代动力学及初步有效性的探索。CAR-M可充分发挥巨噬细胞易侵润实体肿瘤微环境的优势来攻克实体肿瘤。

北京安龙生物宣布，公司自主研发的「AL-001眼用注射液」获得临床试验许可，成为国内获批的首款通过脉络膜上腔（SCS）注射给药⽅式，来实现治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的基因治疗药物（抗VEGF蛋白）。

上海天泽云泰自主研发的「VGM-R02b（回补GBA1基因产生的GCase取代突变的内源性GCase」的临床试验申请（IND）获得受理。该产品用于治疗戊⼆酸血症I型（GA-I），属于儿童专用创新药，此前已获得美国FDA授予⽤于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定（RPDD）资格。

西比曼生物科技宣布，与杨森制药达成⼀项全球独家合作，共同开发和商业化下⼀代新型CAR-T细胞治疗产品「C-CAR039（靶向CD19/CD20）」和「C-CAR066（靶向CD20）」，用于治疗非霍奇⾦淋巴瘤(NHL)。公司将获得2.45亿美元的首付款。

国际药闻  

Ascendis Pharma宣布，收到长效甲状旁腺激素前药「TransCon PTH」新药申请（治疗成人甲状旁腺功能减退症）的完整回复函（CRL）。FDA在CRL中对无法保证均一的递送剂量表示担忧，但并未对其临床数据提出异议。

辉瑞宣布，美国FDA批准其20价肺炎多糖结合疫苗「 Prevnar 20 」用于6周龄至17岁婴幼儿预防肺炎感染，用于6周龄至5岁婴幼儿预防中耳炎（19F血清型等易引起中耳炎）。这款疫苗包括已上市的Prevnar 13中含有的13种血清型，与另外7种新血清型。

百时美施贵宝宣布，美国FDA授予“FIC”血红细胞成熟剂「Reblozyl（TGF-β配体陷阱）」优先审评资格，欧洲药品管理局已确认其II型变更申请有效。公司拟将适应症拓展至：在未接受过促红细胞生成剂（ESA-naïve）的非常低至中等风险骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者中，治疗贫血。

据外媒报道，礼来将在「Tirzepatide」减肥适应症的上市申请中使用一张优先审评券，将10个月的审评时间缩短到6个月。在最新披露的III期数据中，这款GLP-1/GIP双受体激动剂治疗72周，可以减轻体重15.7%，即基线体重100.7kg的人群减重15.6kg。

Minerva Neurosciences宣布，FDA再次接收5-HT2A受体和σ2受体拮抗剂「Roluperidone」用于治疗精神分裂症患者阴性症状的新药申请（NDA）的资料。受此消息影响，公司股价大涨34%。

Travere Therapeutics双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂「Sparsentan」治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的关键III期研究未达到主要终点（与厄贝沙坦相比，无统计学意义。公司计划同CSL Vifor，与欧洲药品管理局（EMA）合作，以确定该产品治疗FSGS的有条件上市许可（CMA）变更的可能性。

强生公布「TAR-200（一种双重小片设计的新型递送系统，使得吉西他滨在膀胱持续缓慢释放」治疗非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）的II期临床最新数据，单药疗法取得72.7%的完全缓解率（CR），而PD-1抗体Cetrelimab单药治疗的CR为38.1%。

Tempest Therapeutics公布「TPST-1120」的全球Ib/II期临床结果，与标准治疗方案（阿替利珠单抗和贝伐珠单抗）相比，加入这款小分子PPAR⍺拮抗剂，在不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者中，经确认的客观缓解率（ORR）相对改善69.9%。安全性方面，上述三联疗法数据与对照组一致。

Immatics公布1b剂量扩展试验中，复发和/或难治性实体瘤患者接受T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法「IMA203」单药治疗的最新数据。接受这款靶向HLA-A*02呈递的PRAME衍生肽治疗3个月后，获得客观缓解率为67%（6/9）。

安斯泰来与Iveric Bio达成协议，将以59亿美元收购后者。Iveric Bio专注于眼科疗法的开发，首发管线「Avacincaptad Pegol」为靶向补体C5的Aptamer类药物。

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