聚焦罕见遗传病领域，Bluebird提交基因疗法许可申请

聚焦罕见遗传病领域，Bluebird提交基因疗法lovo-cel生物制品许可申请

4月25日，bluebird bio宣布其向美国食品和药物管理局（FDA）提交了lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）自研基因疗法的生物制品许可申请（BLA），该疗法用于12岁及以上有血管闭塞事件（VOEs）病史的镰状细胞病（SCD）患者。

该BLA包括一项优先审查请求，如果获得批准，FDA对该申请的审查时间将缩短为自申请时起6个月，而标准审查时间为10个月。如果获得批准，lovo-cel将成为bluebird生物公司第三个被FDA批准用于治疗罕见遗传病的体外基因疗法，也是其第二次被FDA批准用于治疗遗传性血红蛋白疾病。

镰状细胞病（SCD）是一种复杂和渐进的遗传性疾病，导致衰弱，不可预测的疼痛，重要器官不可逆转的损害和早期死亡。在SCD中，红细胞（RBCs）中高浓度的镰状血红蛋白（HbS）导致RBCs变为镰状，寿命缩短，急性表现为溶血性贫血、脉管病变和血管闭塞。据报告，在美国现有10万名SCD患者，一半的SCD患者活不过40岁。50%至60%的成人镰状细胞病患者患有终末器官损害，其中24%的患者有多个器官的损害，四分之一的患者在45岁时患有中风。

lovo-cel基因疗法是一种在研的一次治疗SCD的方法，旨在于患者自身的造血干细胞（HSCs）中插入改良形式的β-球蛋白基因（βA-T87Q-球蛋白基因）。一旦患者拥有βA-T87Q-球蛋白基因，其红细胞就能产生抗镰刀状血红蛋白（HbAT87Q），以减少HbS的比例，从而达到减少镰刀状RBC、溶血和其他并发症的目的。

bluebird bio的lovo-cel临床开发项目包括已完成的Ⅰ/Ⅱ期HGB-205研究和正在进行的Ⅰ/Ⅱ期HGB-206和Ⅲ期HGB-210研究。bluebird bio还在对在bluebird bio赞助的临床研究中接受lovo-cel治疗的人进行长期安全和疗效跟踪研究（LTF-307）。FDA曾授予lobo-cel孤儿药称号，快速通道称号，再生医学高级疗法（RMAT）称号，以及治疗SCD的罕见儿科疾病称号。

本次提交的BLA是基于HGB-206 C组36名患者的积极结果，随访时间中位数为32个月，以及HGB-210研究中的两名患者，随访时间各为18个月。提交的BLA文件还包括整个lovo-cel项目中50名患者的安全数据，包括6名随访6年或更长时间的患者。

在提交的BLA文件中，接受治疗的患者的大多数不良事件都是由于潜在的镰刀型细胞病或busulfan而引起。与lovo-cel有关的非严重不良事件包括两名患者（4%）的输液反应（潮热和血压下降）。与lovo-cel有关的严重不良事件包括两名α-地中海贫血患者（4%）的贫血，以及两名患者（4%）的白血病。50名患者中有3人（6%）死亡，1人因心脏猝死，2人因白血病死亡。

bluebird生物公司首席执行官Andrew Obenshain评论：“镰状细胞疾病的严重性及其对患者和护理人员的影响，长期以来一直没有得到充分的重视和忽视。这个群体早就该接受变革性的治疗了。我们很高兴能够满足FDA关于可比性的要求，使我们能够提交BLA，并朝着为SCD患者提供lovo-cel迈出了重要的一步。”

资料来源：https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-submits-biologics-license-application-bla-fda-0

情报来源：智慧芽新药情报库

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