血友病|XBB.1.16

行业新闻

CDE发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》

4月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》，从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ，FⅧ]缺乏）和血友病B（凝血因子Ⅸ[Factor Ⅸ，FⅨ]缺乏）。目前，替代疗法是血友病的主要治疗手段。基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，常用方法为携带凝血因子基因（或片段），在患者体内进行表达，从而提升患者凝血因子水平到合适的范围。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择，以期通过单次治疗即实现长期、稳定的凝血因子水平，从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。

国内又检出一本土新冠新毒株

4月15日，中国疾控中心披露全国新冠感染疫情情况：自去年12月1日至今年4月13日，共监测出328例重点关注变异株，其中XBB.1.16检出15例。XBB.1.16，又名“大角星”，是近期在国外形成大规模传播的新冠变种。据外媒报道，这一变种在1月底在印度首次被检出，在印度、新加坡、美国、英国等20余多个国家和地区流行。3月22日，世卫组织将这一毒株列为“监测中的变种”。这一变种呈现出很强的传播性，3月底以来，印度新冠确诊病例激增，传播的正是XBB1.16，高峰时部分单日新增数千例。印度卫生部显示，4月14日，印度全国单日新增新冠病例4624例，全国现有确诊病例49622例。

据悉，与以往会引起呼吸道症状不同，XBB.1.16感染者出现了结膜炎的症状，具体表现为眼干、眼红、有沙砾感等症状。

CDE：《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》发布

4月18日，CDE发布《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》，进一步细化儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理的相关要求。为研究解决提高儿童用药沟通交流质量与效率的可行策略，国家药监局药审中心在《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（国家药监局药审中心通告2020年第48号）制度框架内，进一步细化了儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理的相关要求，制定了《儿童用药沟通交流中I类会议申请及管理工作细则（试行）》，自2023年4月18日起施行。

企业动态

百吉生物自体T细胞产品在美国获批临床

4月17日，百吉生物发布新闻稿称，公司第二条产品管线EBV阳性淋巴瘤适应症1/2期临床试验申请已获得批准。这是一款针对EBV阳性鼻咽癌和淋巴瘤的基因修饰的自体T细胞制品，刚于上周在中国获批临床。此次百吉生物在美国获批临床的是一款基因修饰的自体T细胞制品。该产品采用过继性免疫细胞治疗技术，通过采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程化改造，增强T细胞对肿瘤细胞的特异性识别与杀伤效力。

艾伯维口服CGRP拮抗剂获FDA批准新适应症

4月17日，艾伯维（AbbVie）宣布，美国FDA已批准扩大Qulipta（atogepant）的适应症，用于预防性治疗成人慢性偏头痛。艾伯维在新闻稿中表示，该批准使Qulipta成为首个被批准用于预防发作性和慢性偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。Qulipta是一种口服给药的CGRP受体拮抗剂，专门开发用于偏头痛的预防性治疗。CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域。研究表明，偏头痛发作时CGRP水平升高，选择性CGRP受体拮抗剂可使偏头痛患者临床获益。Qulipta已于2021年9月获得FDA批准用于预防性治疗成人发作性偏头痛。

和黄医药递交呋喹替尼新适应症上市申请

4月18日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，和黄医药子公司和记黄埔医药递交了呋喹替尼胶囊的新适应症上市申请，并获得受理。根据和黄医药新闻稿，本次申请的适应症为：呋喹替尼联合紫杉醇用于二线治疗晚期胃癌和胃食管结合部腺癌。呋喹替尼已经于2018年9月在中国获批，用于既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗的转移性结直肠癌患者，包括既往接受过抗VEGF治疗和/或抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的患者。在中国，和黄医药与礼来（Eli Lilly and Company）合作推广呋喹替尼。

百济神州联合公布两款RAF抑制剂最新数据

4月18日，在正在进行的2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，百济神州与SpringWorks Therapeutics等共同公布了两款在研RAF二聚体抑制剂的早期临床试验数据，均以口头报告的形式在大会上揭晓。其中一项是1b期、开放性、剂量递增和扩展研究，旨在评估RAF二聚体抑制剂lifirafenib与MEK抑制剂mirdametinib联合用于晚期或难治性实体瘤患者的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性；另一项是首次人体、1a/1b期、开放性、剂量递增和扩展研究，旨在评估RAF二聚体抑制剂BGB-3245在晚期或难治性肿瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。

杨森在中国递交PARP抑制剂组合疗法上市申请

4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司递交了尼拉帕利醋酸阿比特龙片的新药上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是一款由PARP抑制剂尼拉帕利（niraparib）和雄激素生物合成抑制剂阿比特龙（abiraterone）构成的复方疗法，该产品已于今年3月在美国递交治疗BRCA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的上市申请。

泽璟制药TLR8激动剂获批临床

4月18日，泽璟制药研发的注射用盐酸ZG0895用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请，已获得中国国家药监局药品审评中心默示许可。ZG0895是一种新型的高活性、高选择性的Toll样受体8（TLR8）激动剂，拟开发用于治疗晚期实体瘤。ZG0895的临床前研究数据还入选了2023年美国癌症研究协会（AACR）年会。TLR受体是先天免疫系统中重要的一部分，激活这些受体能够在肿瘤微环境中改善树突状细胞和巨噬细胞的抗原呈现，并且促进CD8+ T细胞的增殖。

合源生物双靶点CAR-T细胞治疗产品获批临床

4月18日，合源生物宣布，该公司双靶点CAR-T细胞治疗产品HY004细胞注射液的两项新药临床试验申请已获中国国家药监局药品审评中心默示许可，适应症分别为：治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）；治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。HY004细胞注射液是一种靶向人CD22和CD19抗原的嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞注射液（CAR-T），是在体外利用慢病毒载体对患者自身T细胞进行基因修饰后而制备的细胞制剂，具有独特设计的LOOP CAR结构，可以直接识别靶细胞表面CD19和CD22分子，能够同时靶向双抗原，靶向杀伤效果更强，并通过减少肿瘤细胞的抗原逃逸而减少疾病复发和保持疗效持久。

亿腾景昂CDK7抑制剂获批临床

4月18日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，亿腾景昂申报的EOC237胶囊获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期实体瘤。根据亿腾景昂公开资料，EOC237是一款口服、高选择性CDK7抑制剂，也是该公司首个自主研发的项目。CDK7抑制剂作为细胞周期、转录和内分泌受体信号转导的调节因子，已成为一种极具前景的抗肿瘤药物，且相比早期CDK抑制剂具有更广的治疗窗。

辉大基因眼科基因治疗产品获批临床

4月18日，辉大基因宣布，其研发的首个眼科基因治疗药物HG004的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心批准，标志着该候选药物正式全面进入国际多中心临床开发阶段。此前，HG004已获得美国FDA的IND许可，并获得FDA孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。根据辉大基因新闻稿，HG004项目旨在开发一种一次性的非AAV2基因替代疗法，为全球因RPE65基因突变相关视网膜病变导致的严重视力障碍或失明的儿童和成人患者提供治疗的手段。

信达生物/劲方医药KRAS G12C抑制剂公布1期数据

4月19日，信达生物和劲方医药宣布，已在2023年美国癌症研究协会年会（AACR）以口头报告形式公布KRASG12C抑制剂IBI351单药治疗晚期实体瘤患者的1期临床研究结果。IBI351（GFH925）是一种特异性共价不可逆的KRASG12C抑制剂。公开资料显示，IBI351（GFH925）是一款高效口服新分子实体化合物，通过共价不可逆修饰KRASG12C蛋白突变体半胱氨酸残基，有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平；临床前半胱氨酸选择性测试，也显示了IBI351对于该突变位点的高选择性抑制效力。GFH925由劲方医药研发，已被中国国家药监局药品评审中心纳入突破性治疗品种。

森朗生物BCMA-CART产品实现海外授权

4月19日，森朗生物发布新闻稿称，该公司已与韩国VaxcellBio公司签署产品授权合作协议，将其研发的纳米抗体BCMA-CART产品授权给后者。根据协议，VaxcellBio公司将主导在韩国进行产品的注册申报、临床试验和上市销售；同时双方将依托各自优势共同合作开发针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-MIL产品，联手推动多发性骨髓瘤细胞产品在韩国早日上市。此次达成授权合作的是一款纳米抗体BCMA-CART。

爱尔康公司创新人工晶状体在中国获批

4月20日，中国国家药监局（NMPA）宣布批准爱尔康公司（Alcon Laboratories）生产的创新产品“人工晶状体”进口注册申请。该产品适用于术前角膜散光＜1.00D且经囊外白内障摘除术摘除白内障晶状体后无晶状体眼的成人患者，一期植入人工晶状体进行视力矫正。公开资料显示，白内障是常见的年龄有关性致盲性眼部疾病，患者天然晶状体变得混浊，影响患者的视力。白内障的治疗方法是通过手术摘除混浊的天然晶状体，植入人工晶状体。接受白内障手术的患者期待能够有一种人工晶状体可以帮助他们过上生动、多彩的生活，术后彻底摆脱眼镜的束缚。

诺诚健华BTK抑制剂在中国获批第3个适应症

4月20日，诺诚健华宣布其BTK抑制剂奥布替尼在中国获批一项新适应症，用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤患者。据悉，这也是奥布替尼在中国获批的第3个适应症。奥布替尼是诺诚健华研发的一款具高度选择性的新型BTK抑制剂，拟开发用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼首次在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症，成为了诺诚健华首款获批上市的创新药。2022年11月，奥布替尼在新加坡获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。

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