佩米替尼在中国晚期胆管癌患者中的总生存数据更新

这是一项FIGHT-202研究的附加研究，旨在评估中国晚期携带FGFR突变晚期胆管癌患者在既往系统治疗失败后的疗效和安全性。最新生存期结果在AACR 2023公布（摘要CT153）。

研究设计

本研究（CIBI375A201，NCT04256980）是一项2期、开放标签、多中心、单臂研究，旨在评估选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂佩米替尼在既往系统治疗失败的不可切除、晚期、复发或转移性胆管癌患者中的疗效和安全性。

招募≥18岁的复发性或转移性CCA患者，这些患者至少经历过一次全身治疗失败。31名记录有FGFR2融合或重排的受试者接受了13.5mg佩米替尼治疗。主要疗效终点由独立放射学审查委员会（IRRC）根据RECIST V1.28评估ORR。次要终点包括疾病控制率（DCR）、中位缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。通过Cox比例风险模型评估更新的OS，并使用Kaplan-Meier方法进行总结。

结果OS达到23.9个月

截至数据截止日期（2022年12月28日），31名有文件证明FGFR2融合或重安排的受试者被纳入研究，并在2周内或1周内接受每日一次13.5mg的佩米替尼，直到疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。

在30名可评估疗效的受试者中（由于FGFR2异常表达不足，1名患者被排除），中位随访时间为25.6个月（95%CI，23.0-25.8），中中位OS为23.9个月（95%CI，15.2-NC），有16例（53.3%）OS事件。

12个月、18个月和24个月时的OS估计率分别为73.3%（95%置信区间，53.7%-85.7%）、66.5%（95%置信区间，46.7%-80.4%）和41.4%（95%置信区间，22.4%-59.4%）。

不良反应与先前报道一致，本研究的长期随访在安全性结果方面没有临床或统计上的显著差异。

FIGHT-202的研究数据

根据16届国际肝癌协会年会（ILCA 2022）上公布的最新数据，研究共纳入147例患者，分为队列A（FGFR2融合/重排患者）；队列B（其他FGF/FGFR基因改变的患者）；队列C（无FGF/FGFR改变的患者）。研究中70.7%为白人，89.8%为肝内胆管癌。

三组中位OS分别为17.5（95%CI：14.4-22.9）、6.7（95%CI：2.1-10.6）和4.0（95%CI：2.0-4.6）个月；三组的中位PFS分别为7.0（95%CI：6.1-10.5）、（95%CI：1.2-4.9）和1.5（95%CI：1.4-1.8）个月。

安全性方面，91.8%的患者有治疗相关不良事件，最常见的是高磷血症（58.5%）、脱发（49.7%）和腹泻（47.6%）。大多数不良事件严重程度为1级或2级；最普通的等级≥3例TEAE为低磷血症（14.3%）。4.1%的患者出现致命的不良事件（与佩米替尼治疗无关），10.2%的患者因TEAE而停药。

可以看到这些更新的OS结果相较FIGHT-202更好。证明了佩米替尼在中国患者中令人鼓舞和持久的生存获益，为符合条件的中国胆管癌患者提供了重要的治疗选择。后续关于佩米加替尼作为胆管癌一线治疗的3期研究正在进行（INCB 54828-302）。

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