芦可替尼新适应症获批！急性移植物抗宿主病患者迎来新选择

2023年4月13日，诺华宣布芦可替尼（Ruxolitinib）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（aGVHD）的患者。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后出现的并发症，主要原因是供体（移植物）将受体（宿主）视为异物，进而攻击受体的身体和器官，导致出现一系列病变，严重者甚至危及生命。通常情况下会在移植100天左右发病，患者可能会出现恶心、腹痛腹泻、血清胆红素水平升高以及典型的皮疹等表现，会严重危及移植者的生存率。

目前针对移植物抗宿主病的一线治疗方案为糖皮质激素，但是有报道称仍有大约50%的患者无法获得长久生存，并且对于接受传统治疗的激素难治患者，生存率超过2年的不足30%，因此芦可替尼片新适应症的获批，无疑为患者带来“生的希望”。

芦可替尼是一种JAK抑制剂，可以抑制信号传递，从而进一步抑制炎细胞因子产生和T细胞扩增，降低aGVHD的发生率和严重程度，也是目前我国首个获批用于治疗急性移植物抗宿主病的药物。

临床试验结果表明，与对照组的疗效相比，芦可替尼的疗效更为快捷持久，其28天总缓解率为62%，患者的中位总生存期也显著延长，达到了11.1个月，比对照组疗法延长近半年时间！试验结果证明了芦可替尼显著延长患者生存期，提高患者生存质量。

目前，对于急性移植物抗宿主病，国际上尚无统一的标准治疗方案，此次芦可替尼在中国获批新适应症，会帮助更多中国患者获得治疗机会，延长生存时间，提高生存质量，并且重启了患者未来的幸福希望。

参考资料：

1. Zeiser R, Polverelli N, Ram R, Hashmi SK, Chakraverty R, Middeke JM, Musso M, Giebel S, Uzay A, Langmuir P, Hollaender N, Gowda M, Stefanelli T, Lee SJ, Teshima T, Locatelli F; REACH3 Investigators. Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med. 2021 Jul 15;385(3):228-238. doi: 10.1056/NEJMoa2033122. PMID: 34260836.

2. Zeiser R, von Bubnoff N, Butler J, Mohty M, Niederwieser D, Or R, Szer J, Wagner EM, Zuckerman T, Mahuzier B, Xu J, Wilke C, Gandhi KK, Socié G; REACH2 Trial Group. Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med. 2020 May 7;382(19):1800-1810. doi: 10.1056/NEJMoa1917635. Epub 2020 Apr 22. PMID: 32320566.

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