Madrigal的NASH 新药Resmetirom

Madrigal的NASH 新药Resmetirom获FDA突破性治疗认定

4月18日，Madrigal Pharmaceuticals宣布其resmetirom获得FDA颁发的治疗具有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的突破性治疗药物认证。

作为一种潜在First-in-class口服选择性激动剂，Resmetirom可高选择性靶向肝脏的甲状腺激素受体（THR）-β受体，能够避免激活介导肝脏外（包括心脏和骨骼）甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。此前已完成的相关研究已证实了Resmetirom的安全性，该在研药物对THR-α受体无活性，对骨骼或心脏参数无影响，同时不会影响甲状腺激素通路的其它激素。

非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪性肝病的一种晚期严重形式，可进展为肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，且难以自发缓解。据预估，全球约超过1/25成人可能患有NASH，其中国内的NASH 患者约超过5000万。发生NASH常见的风险因子包含了肥胖、高血脂以及Ⅱ型糖尿病等。然而，NASH领域的药物研究曾不断遇挫，目前全球尚无获批用于治疗NASH的药物疗法。

Madrigal目前正在进行四项3期临床试验，以证明resmetirom治疗NASH的安全性和有效性：MAESTRO-NASH、MAESTRO-NAFLD-1、MAESTRO-NAFLD-OLE和MAESTRO-NASH-OUTCOMES。

MAESTRO-NASH是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的肝脏活检确认的NASH患者的resmetirom3期临床试验研究，于2019年3月启动。分析显示，与安慰剂相比，resmetirom在每日口服剂量80毫克和100毫克两个剂量下均达到两个主要终点及潜在临床显著效果：NASH症状缓解以及NAS(NAFLD活动评分)降低≥2分，且肝纤维化无恶化（两个剂量均p<0.0001）；以及肝纤维化至少改善一个阶段，且NAS无恶化（分别在80毫克和100毫克剂量下，p=0.0002和p<0.0001）。

Madrigal首席执行官保罗·弗里德曼（Paul Friedman，M.D.）表示：“resmetirom获得的突破性治疗药物认证反映了FDA对resmetirom在治疗NASH方面潜在作用的认识，这是一种严重的、危及生命的情况，也是一种重要的在研药物治疗领域。这也加强了我们在resmetirom新药申请（NDA）递交前的监管策略的信心，该递交定于2023年第二季度。该草案的提交得到了MAESTRO-NASH的52周连续肝活检部分在降低肝纤维化和解决NASH方面的积极成果所支持。”

关于Madrigal Pharmaceuticals

Madrigal Pharmaceuticals Inc成立于 2011 年，总部位于宾夕法尼亚州，是一家临床阶段的生物医药公司，主要开发解决心血管和代谢性疾病领域未满足临床需求的小分子药物，现阶段该公司专注于为非酒精性脂肪性肝炎开发新的治疗药物。

参考资料：

https://ir.madrigalpharma.com/news-releases/news-release-details/madrigal-receives-breakthrough-therapy-designation-fda

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