专注偏头痛治疗领域，自研药物QULIPTA再获新适应症

4月18日，AbbVie（艾伯维）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其自研药物QULIPTA的新一项适应症，用于预防成人偏头痛的治疗。这一批准使QULIPTA成为目前全球第一个也是唯一一个获准用于预防发作性和慢性偏头痛的口服降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。

慢性偏头痛是每个月偏头痛发作在15天以上，并且每次发作时持续时间大于4小时的疾病。目前而言，慢性偏头痛的发病机制尚未完全清楚，通常认为可能是颅内血管先痉挛后舒张引起血管活性多肽产生增多造成无菌性炎症引起，或者是神经功能紊乱引起。慢性偏头痛影响全世界超过10亿人，其中仅美国就有近4000万人，是全世界50岁以下人群残疾的最主要原因。由于该病的发病机制不明，导致慢性偏头痛不可以根治。现行治疗一般为对症治疗以及预防性治疗。

QULIPTA是一种口服的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。CGRP及其受体在神经系统中与偏头痛病理生理学相关的区域表达，研究表明，CGRP及其受体表达于与偏头痛病理生理相关的神经系统区域，偏头痛发作时CGRP水平会升高。QULIPTA通过阻断CGRP，以用于慢性偏头痛的预防治疗。

本次QULIPTA获批慢性偏头痛适应症是基于关键的Ⅲ期PROGRESS试验。该试验旨在评估每日一次（QD）口服60mg QULIPTA预防治疗慢性偏头痛的安全性、耐受性和有效性。该研究的患者群体包括患慢性偏头痛至少一年的患者，且在随机分组之前的28天内头痛天数大于或等于15天，偏头痛天数大于或等于8天。

12周治疗期间的主要、次要终点包括：平均每月头痛天数与基线的变化；平均每月急性用药天数与基线的变化；平均每月偏头痛天数至少减少50%的参与者比例；以及第12周时偏头痛特定生活质量问卷（MSQ v2.1）Role Function-Restrictive domain得分与基线的变化。关键的次要终点还包括偏头痛活动障碍问卷（AIM-D）的日常活动表现和身体障碍得分与基线的变化。

数据显示，与安慰剂相比，QULIPTA达到了统计学上的主要终点，即每月平均偏头痛天数（MMD）与基线相比明显减少，其中基线平均每月偏头痛天数为19天。此外，QULIPTA在所有六个次要终点显示出显著的统计学改善，包括关键的次要终点，即测量12周治疗期间平均每月偏头痛天数减少至少50%的患者比例，以及偏头痛引起的功能改善和活动障碍减少。这些疗效结果与ADVANCE偶发性偏头痛试验中的结果一致

艾伯维公司高级副总裁、首席医疗官Roopal Thakkar评论："自2021年9月以来，QULIPTA帮助阵发性偏头痛患者预防偏头痛发作，减少偏头痛的日常负担。现在，那些治疗难度最大的慢性偏头痛患者也可以使用QULIPTA来大幅减少他们的偏头痛天数。这项批准使艾伯维成为唯一一家拥有三种治疗偏头痛药物的公司，包括用于发作性和慢性偏头痛的预防治疗药物QULIPTA；第一个获得FDA批准的慢性偏头痛预防治疗药物BOTOX（onabotulinumtoxinA）；以及用于偏头痛发作的急性治疗药物UBRELVY（ubrogepant）。"

参考资料：

1.https://www.multivu.com/players/English/9120951-abbvie-qulipta-migraine/；2.https://www.cell.com/trends/pharmacological-sciences/fulltext/S0165-6147%2822%2900063-3