本周国内NDA和IND，全球III期临床汇总

【收集周期：国内时间4月10日—4月14日】

国内NDA汇总

1、Revance  /复星：注射用DaxibotulinumtoxinA 

作用机制：肉毒杆菌 

适应症：眉间纹 

4月11日，Revance Therapeutics和复星医药共同开发的注射用Daxibotulinumtoxin A的上市申请（NDA）获CDE受理。Revance的注射用Daxibotulinumtoxin A早在2022年9月获FDA批准上市，用于改善成人中重度皱眉纹（眉间纹）；该产品是基于公司专有的TransMTs技术平台开发，是首款也是唯一一款长效肽制剂神经调节剂，不含人血清白蛋白和动物成分。一项关键III期SAKURA研究显示：注射Daxibotulinumtoxin A后，最快1天即可观察到皱纹改善；在第4周，74%的受试者眉间线得到改善；98%的受试者眉间纹严重程度得到改善。药物中位持续时间长达6个月，一些患者甚至在第9个月时仍能维持改善效果。

2、Aspen：醋酸氟氢可的松片 

作用机制：糖皮质激素 

适应症：21-羟化酶缺乏症

4月13日，Aspen的醋酸氟氢可的松片的上市申请获CDE受理。醋酸氟氢可的松片是治疗21-羟化酶缺乏症不可或缺的激素类孤儿药。21-羟化酶缺乏症（OHD）是先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中最常见的类型。是由于编码21-羟化酶的CYP21A2 基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病，呈常染色体隐性遗传。多数患者新生儿时期就会发病，轻症表现为拒奶、呕吐、腹泻、乏力，如不及时治疗，就会出现肾上腺危象，导致昏迷，甚至死亡。临床表现还有女性男性化，骨龄加速进展、矮身材以及青春发育异常，并影响生育能力。

3、欧康维视/Nicox：OT-1001 

作用机制：H1 receptor拮抗剂 

适应症：过敏性结膜炎 

4月14日，欧康维视的OT-1001的上市申请获CDE受理。OT-1001由Nicox Ophthalmics开发，2019年3月，欧康维视获Nicox在大中华地区开发、制造、委托制造、进口、出口、使用、分销、营销、推广、要约出售及销售OT-1001的独家许可，并于2020年3月将独家权利扩大至东南亚11个国家。OT-1001是西替利嗪的新型眼用制剂，目前已获FDA批准上市，用于治疗过敏性结膜炎相关的眼痒。一项在中国针对过敏性结膜炎患者开展的III期临床试验显示，OT-1001在第14天观察期前24小时内瘙痒评分较基线的变化非劣于富马酸依美斯汀，且安全性及耐受性良好。

国内IND汇总

1、信达细胞：IBI346 

作用机制：靶向BCMA 

CAR-T 适应症：肿瘤 

4月12日，信达细胞的IBI346的临床试验申请（IND）获CDE受理。IBI346是信达生物、信达细胞利用罗氏的细胞技术平台开发的新一代靶向BCMA CAR-T疗法。IBI346包括两个部分：P329G BCMA抗体和P329G CAR-T细胞。P329G抗体作为“桥接分子”把P329G CAR-T细胞与肿瘤细胞偶联在一起产生杀伤效应。它的优势包括：

（1）通过调节抗体给药频次、剂量、路径及功能，有效避免传统CAR-T细胞治疗产生的急慢性毒副效应；

（2）通过联合、序贯抗体给药，在不变换CAR-T细胞前提下，有效克服原发肿瘤耐药、治疗后复发等临床痛点；

（3）通过结合针对不同种类肿瘤抗原的抗体，在不变换CAR-T细胞前提下，达到治疗不同肿瘤的目的。 

2、浩博生物：AHB-137注射液 

作用机制：HBV RNA 

适应症：慢性乙肝 

4月12日，浩博生物的AHB-137注射液的临床试验申请获CDE受理。AHB-137 是一款反义寡核苷酸（ASO）类药物，可以靶向所有基因型的HBV RNA并将其降解，在多个临床前模型中，展示出了同类最优的降低乙肝表面抗原（HBsAg）的活性，同时具有非常好的安全性。2023年3月，公司宣布已完成AHB-137的1 期临床试验成年健康志愿者的第一队列给药。 

3、恒瑞：SHR-1703注射液 

作用机制：抗IL-5单克隆抗体 

适应症：哮喘 

4月12日，恒瑞的SHR-1703注射液的临床试验申请获CDE受理。SHR-1703注射液是人源化抗IL-5单克隆抗体（IgG1亚型），可与IL-5结合，抑制IL-5/IL-5R信号通路，从而抑制嗜酸性粒细胞的增殖、活化和迁移。降低嗜酸性粒细胞型哮喘患者的哮喘发作次数，改善患者肺功能，提高患者生活质量。 

4、艺妙神州：IM83嵌合抗原受体T细胞注射液 

作用机制：IM83 CAR-T 

适应症：晚期肝癌 

4月11日，艺妙神州的IM83嵌合抗原受体T细胞注射液的临床试验申请获CDE受理，拟用于晚期肝癌。IM83 CAR-T针对肝癌免疫抑制性强和CAR-T扩增能力弱的问题，采用了新一代CAR分子设计，显著提高了CAR-T细胞在体内抑瘤的持续性。在研究者发起的临床研究中，该产品表现出了积极的疗效和良好的安全性，能够有效杀伤靶点阳性的肝癌细胞。 

5、鑫康合生物：XKH002注射液 

作用机制：抗B7-H4单抗 

适应症：肿瘤 

4月10日，鑫康合生物的XKH002注射液的临床试验申请获CDE受理。XKH002是公司自主研发的重组抗B7S1（又名B7-H4）的阻断性人源化IgG4单克隆抗体，能够特异性结合B7S1，并有效阻断B7S1介导的对T细胞增殖和免疫反应的抑制作用。近年来，B7S1被发现广泛表达于多种肿瘤，在肿瘤的发生、进展中发挥重要，研究显示肿瘤浸润髓系细胞表达的B7S1，诱导了抗肿瘤CD8 T细胞的功能障碍。XKH002有助于恢复和增强机体抗肿瘤免疫应答，发挥广谱抗癌的潜力。 

6、至善唯新生物：ZS802注射液 

作用机制：AAV基因疗法 

适应症：甲型血友病 

4月10日，至善唯新生物的ZS802注射液的临床试验申请获CDE受理，用于治疗甲型血友病。ZS802是一种rAAV基因药物，采用公司自主研发的全球最小的肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高了药物质量。此外，ZS802还搭载了至善唯新公司自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力。 

7、明慧基因：抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液 

作用机制：CD30 CAR-T 

适应症：肿瘤 

4月10日，明慧基因的抗CD30嵌合抗原受体自体T细胞注射液的临床试验申请获CDE受理。CD30又称TNFRSF8，是位于激活的淋巴细胞上的一种膜蛋白受体，是肿瘤坏死因子受体超家族的一员，主要表达于霍奇金淋巴瘤、间变大细胞淋巴瘤等难治性疾病中，在正常细胞和组织表面表达非常低甚至不表达。目前，CD30-ADC已经改变了CD30阳性肿瘤的治疗现状，期待CD30 CAR-T在淋巴瘤治疗中的表现。 

8、百济神州：surzebiclimab注射液 

作用机制：TIM-3抑制剂 

适应症：实体瘤 

4月10日，百济神州的surzebiclimab注射液的临床试验申请获CDE受理。BGB-A425是一款针对T细胞免疫球蛋白及黏蛋白分子-3（TIM-3）的在研人源化IgG1变体单克隆抗体。TIM3是一类T细胞表面抑制性分子，能够引起癌症与慢性病毒感染过程中T细胞的衰竭。大量证据表明，TIM基因家族在自身免疫性疾病、感染性疾病、肿瘤免疫监视和免疫逃逸等免疫反应的调节中发挥着不同的作用。公司目前正在开展BGB-A425与替雷利珠单抗联合治疗多种实体瘤的1/2期临床试验。 

9、天辰生物：LP-005注射液 

作用机制：靶向C5/C3抗体 

适应症：补体相关疾病 

4月10号，天辰生物的LP-005注射液的临床试验申请获CDE受理。LP-005是公司基于自有平台开发的第一款补体双功能抗体，拟用于多种补体相关罕见病和常见病的治疗。作为一种双功能融合蛋白，LP-005可同时抑制补体C5与C3。它与人C5补体蛋白特异性结合，阻止其裂解为C5a和C5b，从而不能形成膜攻击复合物，减少血栓并发症发生风险，防止突破性溶血事件的发生，并通过抑制C3来避免血管外溶血的发生。  

全球III期临床汇总

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