本周国内创新药获批和IND、全球创新药NDA（BLA）、III期临床汇总

【收集周期：国内时间4月3日—4月7日】

国内创新药获批

1、亿帆医药：丁甘交联玻璃酸钠注射液  

作用机制：——  适应症：膝骨关节炎  

4月6日，NMPA官网显示，亿帆医药的丁甘交联玻璃酸钠注射液的上市申请已获批，用于治疗膝骨关节炎。丁甘交联玻璃酸钠（LBSA0103）是亿帆医药拟进口代理的骨科产品，最早由LG Chem开发，用于非药物保守治疗及单纯止痛药物治疗（如对乙酰氨基酚）疼痛缓解效果欠佳的膝关节炎（OA）患者。LBSA0103通过交联凝胶化反应交联HA和1,4-丁醇二缩水甘油醚（BDDE）所得，已在韩国广泛应用于生物材料移植和假体。LBSA0103利用其大分子量，HA的粘性和弹性以及关节内的持续时间越长等特性，通过增加分子量持续减少给药次数。根据公开的数据显示，在一项多中心、随机、双盲、平行、活性药物对照的III期研究中，LBSA0103一次注射相较于Synvisc inj.三次注射，在治疗膝骨关节炎患者方面的非劣效性，并且LBSA0103与Synvisc inj.具有相似的安全性。

国内IND汇总

1、星济生物：XJ103注射液

作用机制：S. pneumoniae抗体

适应症：肺炎链球菌

4月7日，星济生物的XJ103注射液的新药研究性申请（IND）获得受理。XJ103是全球首创的人源化单克隆抗体分子，主要通过阻断肺炎链球菌侵袭机体、预防和治疗潜在的细胞因子风暴和脓毒症等并发症，发挥抗感染药效学作用，全球范围内尚无同类型或同靶点的药物获批上市。XJ103在体内具有长半衰期，有效血药浓度预期可以维持半年以上，未来不仅可以用于肺炎链球菌感染的治疗，而且可以用于流行季节高危人群的预防。

2、霍德生物：人前脑神经前体细胞注射液

作用机制：——   适应症：中风、脑损伤

4月7日，霍德生物的人前脑神经前体细胞注射液的IND获得受理。人前脑神经前体细胞注射液（hNPC01）是针对脑卒中、颅脑损伤等疾病偏瘫稳定期的创新细胞制剂，已完成批次生产测试和主要的稳定性及质量研究，并启动了正式药效及GLP安评实验。大鼠和猴子pMCAO脑卒中模型的初步研究表明，移植的人前脑神经前体细胞大部分能够分化成功能性神经细胞，并且能与远端的大鼠神经元形成新的功能连接。

3、挚盟医药：CB06-036   作用机制：TLR8激动剂

适应症：乙肝

4月4日，上海挚盟医药的CB06-036的IND获得受理。CB06-036（CB06）是上海挚盟医药自主研发用于治疗慢性乙型肝炎的小分子口服TLR8激动剂。临床前研究显示，CB06-036具有良好的选择性、活性及安全性，可以在人外周血单核细胞中诱导细胞因子，这些细胞因子能够通过多种免疫介质激活抗病毒功能；同时，CB06-036具有良好的肝靶向特征。2022年12月，挚盟医药与GSK达成全球独家许可协议；根据协议条款，在挚盟医药成功完成 I 期临床研究后，该协议将允许GSK开发、生产和商业化CB06。如果获得成功，CB06可作为联合使用，或与Bepirovirsen（GSK836）进行序贯治疗。

4、森朗生物：SENL101自体T细胞注射液

作用机制：CD7 CAR-T

适应症：白血病/淋巴瘤

4月4日，森朗生物的SENL101自体T细胞注射液的IND获得受理。SENL101自体T细胞注射液（简称“SENL101”）针对CD7阳性T细胞起源的血液淋巴系统恶性疾病开发的 CAR-T产品，CD7阳性的恶性肿瘤大多属于高侵袭性淋巴瘤或者白血病，病程进展快，预后差，大部分患者化疗缓解后短期内就发生复发。根据2022 ASH公布的数据，在复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（R/R T-ALL/LBL）患者中，中位随访时间为206(45-574)天，在第28天，95.8%（46/48）患者的骨髓/外周血（BM/PB）实现了最小残留病灶（MRD）阴性的完全缓解（CR）。53名患者的18个月总生存(OS)率和无事件生存(EFS)率分别为75.0%和53.1%。    

      全球NDA汇总

1、云顶新耀：Nefecon

作用机制：糖皮质激素

适应症：IgA肾病

4月6日，云顶新耀宣布，新加坡卫生科学局（HSA）已正式受理Nefecon的新药上市许可申请（NDA），用于治疗具有疾病进展风险的IgA肾病成人患者。Nefecon 由Calliditas开发，云顶新耀获得其在大中华地区、新加坡、韩国开发以及商业化独家权利。Nefecon是口服靶向布地奈德迟释胶囊，布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度极高。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊覆以肠溶包衣，使得药物可以完整无损地到达回肠，靶向作用于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，在发病机制上游阶段治疗IgA肾病。2022年11月，NMPA已正式受理Nefecon 的新药上市许可申请，用于治疗具有疾病进展风险的IgA肾病成人患者。公司预计于2023年内获得Nefecon在新加坡的NDA批准。

2、Vertex/CRISPR：exagamglogene autotemcel

作用机制：—— 适应症：贫血

4月4日，Vertex和CRISP共同宣布，已完成向FDA提交exagamglogene autotemcel（Exa-cel）的滚动生物制品许可申请（BLA），用于治疗镰刀状细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。BLA包括优先审查的请求，如果获得批准，FDA对申请的审查时间将从提交之日起缩短至8个月，而标准审查时间为12个月。Exa-cel（CTX001）是一种基于自体的体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，在这种疗法中，患者自己的造血干细胞经过编辑，产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF;血红蛋白F)；通过exa-cel提高HbF有可能减少或消除SCD患者痛苦的血管阻塞危象(VOCs)，并减少或解决TDT患者的输血需求。本次提交的申请是基于正在进行的临床3期研究CLIMB-111和CLIMB-121以及正在进行的长期随访研究CLIMB-131的结果。根据在2022 ASH上公布的数据，接受exa-cel治疗的44名TDT患者中，42名维持不需要接受血红细胞输注；在接受exa-cel治疗的SCD患者中，所有患者均未出现SCD患者中常见的VOC。  

全球III期临床汇总

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