中医药研究 | 重症肌无力RCT结局指标的选用

本文来源：彭思扬，李少红，田煜坤，等 .中医药治疗重症肌无力随机对照试验结局指标选用现状研究［J］.中国全科医学，2023，26（11）：1340-1347.

详细结果

1.文献检索结果

检索8大中英文数据库，根据纳、排标准，本研究共纳入186篇文献，其中期刊论文149篇、毕业论文32篇、会议论文5篇。见图1。

2.纳入文献基本特征

中医药干预MG的RCT最早发表于1992年，近年来相关文献发表数量呈增长趋势。纳入文献中治疗周期为1~208周，其中选择4~16周为治疗周期的 RCT所占比例最多（60.75%，113篇文献），18篇文献未报告治疗周期（9.68%）。纳入文献中以选用3次随访为最多（83.33%），其中8篇文献未报告随访次数（4.30%）。12篇文献报告了对受试者与试验人员实施盲法（6.45%），174篇未报告是否设盲（93.55%）。单篇研究最少选用1项、最多选用 12 项结局指标，大部分文献选择1~6项结局指标（85.48%，159 篇）。纳入的186篇文献中，仅有2篇明确报告了主要结局指标与次要结局指标（1.08%），具体见表1。

3.结局指标频次统计与指标域

纳入的186篇文献，涉及71个结局指标，各指标共计选用724次，单篇文献选用1~12项。全部结局指标大致可分为7个大类：（1）MG严重程度量表：133次；（2）MG生活质量相关量表：20次；（3）中医证候积分：70次；（4）安全性指标：66次；（5）血生化指标：224次；（6）肌力变化：3次；（7）其他：208次。各结局指标分类与使用频次情况见表2，指标域见图2。

研究建议

1.推进COS的构建

COS是指得到业界公认的临床结局、结局指标的最小集合，即在某种健康状态下，推荐所有临床试验应该测量和报告“什么样”的结局。构建COS可以规范化、标准化临床研究结局指标，减少发表偏倚或选择性报告，用于不同治疗横向比较及不同研究纵向的Meta分析。自从COS的概念引入中国以来，构建中医临床研究核心指标集（COS-TCM）的讨论与实践不断增多，但目前尚无中医药治疗MG的 COS。按照国际公认的规范程序，以循证医学专家为主导构建与完善，临床研究者参与并实践，最终建立中医药治疗MG的COS-TCM。

2.选择国际公认的结局指标与安全性指标并明确主次

THOMSEN等统计了2016—2020年大型MG临床试验中的主要结局指标选用情况，其中QMG选用频次最高，MG-ADL次之。主要结局指标可参考选用QMG、MG-ADL，次要结局指标中中医证候积分应当选用，根据研究目的不同，可酌情选用MG-QOL、MG-ARS、MG相关抗体和血生化指标等其他次要指标。安全性指标应当包括生命体征、血尿便常规、肝肾功能、心电图等。根据选定的结局指标规范地观测和评价中医药疗法的有效性与安全性。此外，课题组可邀请卫生经济学专家，协助进行经济 - 效益评价。

3.选择合适的治疗周期与评价时间点

根据研究目的、研究对象与治疗措施特点等因素，综合选择合适的治疗周期与评价时间点。根据纳入文献统计结果，一般治疗周期可选择4~16周，评价节点可选择4~6周1次，随访次数选择3次。为排除药物、饮食、劳累和情绪波动等因素对MG患者肌无力症状的影响，结局指标评价建议统一选择在服药后、进食后、无劳累和情绪波动时进行。

4.临床研究注册、实施盲法、规范报告

根据RCT设计的随机、对照、盲法3大原则及“PICOS”原则，完善试验设计，并进行临床试验注册，详细说明主要和次要结局指标及随访时间节点。规范实施盲法，对结局指标进行盲法评价，尽量做到研究者、评价者和数据分析者三盲，减少相应的偏倚。根据CONSORT声明，对结局指标与安全性指标的评价结果进行规范的报告。

研究不足

本文未进行纵向时间线上的比对，无法了解不同时间段的结局指标选用特点，亦未能了解中医药治疗MG结局指标选择的发展趋势。本研究仅涉及中医药治疗MG的临床试验，未能与西医进行相关研究时结局指标选用情况进行全面比较，未来可进行此类研究，了解中医药临床试验结局指标选择的优势与不足。

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