又一个性化干细胞治疗帕金森疗法正等FDA审批 | 华尔街日报

帕金森病（PD）是临床上除了阿尔茨海默病（AD）外最常见的神经退行性疾病。帕金森病以运动功能障碍（如僵直、震颤和运动迟缓）为显著特征，其发病机理目前认为是中脑黑质的多巴胺能神经元死亡，导致基底节网络（对运动控制非常重要）中多巴胺缺乏，从而出现相关临床症状。

简单来说，帕金森病患者运动失控的根本原因是——神经元死亡，失去制造多巴胺的能力。

目前，帕金森病是一个无法彻底根治的疾病，辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等，但传统的治疗手段均无法逆转神经变性，无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经细胞数目的治疗具有重要意义。

那么，是否能够通过注射实验室培育的神经干细胞来逆转帕金森病的症状？

《华尔街日报》：个性化干细胞或能治疗帕金森

美国《华尔街日报》日前报道，一家总部位于圣地亚哥的初创公司Aspen Neuroscience Inc.计划在今年进行ips技术培育的神经干细胞治疗帕金森人体试验。（ips技术，通过对成熟体细胞“重新编程”而培育出干细胞的技术）

据该公司表示，由于动物试验结果已经显示出了这方面的希望，他们已从10名中晚期帕金森患者身上培育和冻存了干细胞，目前正在等待美国FDA的批准。他们计划在今年开始对其中一些参与者进行测试，预计在约三年内得出结果。

多项试验证明干细胞给帕金森患者带来改善

干细胞疗法可以修复受损的DA神经元，重建大脑神经回路，恢复多巴胺分泌水平，是神经退行性疾病（帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等）领域极具前景的治疗途径。除了Aspen外，全世界范围内还有不少科研人员正在尝试干细胞治疗帕金森的试验。

2017年9月，中国科学院动物研究所和郑州大学第一附属医院联合开展的I/IIa期“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”临床研究（NCT03119636）正式启动。研究中使用 400 万个胚胎干细胞来源的神经前体细胞移植到帕金森患者脑内。为了避免免疫排斥反应，此项试验在移植前将受试者与细胞库中的胚胎干细胞进行配型，这也是全球首个基于配型使用人胚胎干细胞分化细胞治疗帕金森的临床试验。目前该项研究已成功完成了2例患者的干细胞脑内移植手术，患者病情已有明显改善。

2018年7月，日本政府批准京都大学使用iPS干细胞治疗帕金森的临床试验。11月9日，日本京都大学宣布将ips神经干细胞注射到一位50多岁帕金森病人的左脑中，这是全球首个iPS干细胞治疗帕金森的临床试验，目前这名患者恢复情况良好。据悉如果试验进展顺利，在证据足够的前提下，可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。 新华社旗下国情国策研究机构曾预言：未来基因编辑技术能够“剪除”有害基因，防止疾病发生；癌症疫苗将通过自身免疫杀死癌细胞，部分癌症将不再需要手术、化疗；干细胞、器官再生技术有望使人类像更换汽车零件一样，更换衰老的器官；抗衰老、健康管理等技术将使人类健康寿命延长10年左右，人活90岁成常态……

随着生物科技飞跃发展，谁拥有一流的生物医药技术，谁就拥有了生命安全的金钥匙，而干细胞，将在对抗帕金森等人类重大疾病的路途上，扮演越来越重要的力量！