【药闻速递2023.3.29】嘉和生物引进！CDK4/6抑制剂「来罗西利」在华申报上市；全球第三款！庞贝氏病新药在欧盟迎来首批

药闻速递

国内药闻

G1 Therapeutics与嘉和生物共同递交的1类新药「盐酸来罗西利片」上市申请已获得受理。嘉和生物通过合作获得了这款CDK4/6抑制剂在亚太地区（日本除外）的开发和商业化独家许可。

3款新药被拟纳入突破性品种：正大天晴开发的IDH1突变酶抑制剂「TQB3454片（胆道癌）」、复宏汉霖引进的BRAF V600E小分子抑制剂「HLX208片（成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症、Erdheim-Chester病）」和联拓生物引进的口服FGFR1-3选择性抑制剂「Infigratinib胶囊（因FGFR基因变异导致的肿瘤）」。

康诺亚宣布，其自主研发的1类新药「CM310重组人源化单克隆抗体注射液」治疗中重度特应性皮炎（AD）的III期研究达到主要终点。这是一款针对白介素4受体α亚基的抗体，可阻断炎症细胞因子白介素4 (IL-4)及白介素13 (IL-13)的信号传导。

轩竹生物宣布，3款针对实体瘤的1类新药相继在中国获批开展临床试验，分别为：1）CD80突变体-Fc融合蛋白「KM602」；2）完全敲除岩藻糖、靶向HER2两个不同结构域的ADC「KM501」；3）DNA-PK抑制剂「XZP-6877」。

诺华开发的全人源的IL-17A抑制剂「司库奇尤单抗注射液」获准临床，拟开展治疗肩袖肌腱病的临床研究。

国际药闻  

Amicus Therapeutics宣布，长期酶替代疗法（ERT）「Pombiliti（cipaglucosidase alfa）」在欧盟获批上市，联合Miglustat（口服酶稳定剂）治疗成人迟发性庞贝氏病。这款ERT具有优化碳水化合物结构的重组人酸性α-葡萄糖苷酶，两者协同可以增强肌肉的靶向性。

默沙东宣布，抗PD-1单抗「帕博利珠单抗（Keytruda）」联合标准化疗（卡铂和紫杉醇）治疗子宫内膜癌（III-IV期或复发性）的III期研究达到主要终点（PFS：13.1个月 VS 8.7个月），与单纯化疗相比，上述组合疗法将疾病进展或死亡风险显著降低了46%。

Ionis制药宣布，旨在减少血清转甲状腺素蛋白（TTR）的配体偶联反义（LICA）药物「Eplontersen」用于治疗TTR介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN）III期研究获得积极结果，mNIS+7评分（衡量神经病变进展）等指标持续表现出具有统计学和临床意义的改善。

诺诚健华宣布，「奥布替尼片」治疗多发性硬化（MS）的全球II期临床试验（12周中期分析数据）达到主要终点，这款BTK抑制剂显著降低患者的疾病活动，与安慰剂相比，最高剂量组的钆增强T1脑部累计新发病灶减少92.1%，呈现剂量依赖性的改善趋势。

UNITY Biotechnology公布「UBX1325（靶向Bcl-xL的小分子抑制剂）」用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的II期研究结果（A部分），由于对照组阿柏西普的强劲效果，使得该研究在24周内未达到非劣效性阈值。这一消息导致公司股价大跌46.25%。

德国默克宣布，在与辉瑞终止联盟协议后，重新获得PD-L1单抗「Bavencio（avelumab，阿维鲁单抗）」的全球独家开发、生产和商业化权益。