【药苑杂谈】赋能“老药新用”！一文解析，如何准备【真实世界证据支持药物注册】的沟通交流

药苑杂谈

应用真实世界证据（Real World Evidence，RWE）作为有效性和/或安全性评价的关键证据来支持药物上市注册、扩展儿童适应症等监管决策时，与CDE进行临床研究实施前、临床研究进行中、递交上市注册申请前的沟通交流是确保双方达成共识的重要环节。本文小编就对沟通交流中拟讨论的核心问题和会议资料的特定要求进行说明，仅供大家参考。

临床研究实施前

申办者计划应用真实世界研究作为关键证据支持药品注册时，应在临床研究实施前主动与CDE就研究计划和方案等开展沟通交流。申办者拟讨论问题与资料准备包括但不限于以下方面，其中临床研究路径的设计与研究方案的撰写，可参照《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》等相关法规要求。

临床研究进行中

在临床研究进行中，对于方案关键要素发生实质性变更，包括由此引起数据治理计划和/或统计分析计划相应变更的，申办者应及时提出沟通交流申请。其中，实质性变更是指对临床试验受试者的安全性、试验的科学性和规范性、试验数据的可靠性具有明显影响的变更，变更举例如下。

沟通交流准备资料至少包括研究方案、研究进展、拟讨论的问题、申办者对拟讨论问题的意见和依据等。

对于可能显著增加受试者安全风险的实质性变更，应按照《药品注册管理办法》、《药物临床试验期间方案变更技术指导原则（试行）》等相关法规要求，提出补充申请。

递交上市注册申请前

在研究完成后递交上市注册申请前，申办者应就真实世界研究结果等与CDE进行沟通交流。准备资料至少包括研究概述、终版研究方案及历版修订说明、数据治理/管理计划书、数据适用性评估、前期沟通交流情况、初步研究结果、拟讨论的问题、申办者对拟讨论问题的意见和依据等。

结语

以上就是应用真实世界证据支持药物注册时，沟通交流会议资料的特定要求，对于沟通交流会议类型、具体流程、时限要求等问题，应参照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》的相关要求。如新药临床试验申请前会议、新药上市许可申请前会议属于Ⅱ类会议，一般安排在申请后60日内召开；拟增加新适应症以及增加与其他药物联合用药的临床试验申请属于Ⅲ类会议，一般安排在申请后75日内召开。

希望通过充分的沟通交流，申请人与药监部门双方对使用真实世界证据以及开展真实世界研究等方面能够更快地达成共识，提高研发与审评效率。期待有更多的创新药物、儿科药物、罕见病药物等能够利用真实世界研究获得药物评价的临床证据，早日面世，造福患者。

参考文献：                 

《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》  

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