IgA肾病新药budesonide 3期临床试验达到主要终点

2023年03月14日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 3月12日，Calliditas Therapeutics公司宣布（budesonide，布地奈德）治疗原发性IgA肾病（IgAN）的3期临床试验NefIgArd的积极顶线结果。数据显示，该试验达到了其主要终点，在布地奈德或安慰剂治疗9个月和停药15个月的两年随访期内，布地奈德在估计肾小球滤过率（eGFR）方面显示出比安慰剂具有高度统计学意义的优势。

原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）是一种罕见的、进行性的慢性自身免疫性疾病，它侵袭肾脏，当半乳糖缺乏的IgA1被自身抗体识别时发生，产生IgA1免疫复合物，沉积在肾脏肾小球系膜中。肾脏中的这种沉积可导致进行性肾脏损伤，并可能导致终末期肾病。IgAN最常发生在十几岁到30岁之间。

NefIgArd试验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估budesonide 16 mg每日1次与安慰剂相比，作为优化RAS抑制剂治疗的补充，对原发性IgAN成年患者的疗效和安全性。试验的A部分包括9个月的盲法治疗期和3个月的随访期。主要终点为尿蛋白/肌酐比值（UPCR），次要终点为eGFR。B部分包括12个月的药物停用观察期，并评估了在a部分中接受budesonide或安慰剂方案治疗的360名患者在整个2年期间的eGFR。

此前公布的数据显示，该试验达到了A部分的主要终点，证明与安慰剂相比，每天一次16 mg布地奈德治疗9个月后尿蛋白/肌酐比值（UPCR）或蛋白尿有统计学上的显著降低。服用布地奈德+RAS抑制（n=97）的患者在第9个月时较基线降低34%，具有统计学意义，而仅服用RASi（n=102）的患者降低5%。

这次公布的为试验B部分数据，数据显示，在布地奈德或安慰剂治疗9个月和停药15个月的两年随访期内，布地奈德在估计肾小球滤过率（eGFR）方面显示出比安慰剂具有高度统计学意义的优势（p<0.0001）。支持性2年总斜率分析具有统计学意义和临床意义，反映了持续的治疗效益。此外，在整个研究人群中都观察到了eGFR的益处，无论蛋白/肌酐比值（UPCR）基线如何。观察到的UPCR降低是持久的，反映了在15个月的随访期内治疗效果的持久性。

根据A部分数据，布地奈德于2021年12月获得美国FDA的加速批准，并于2022年7月获得欧盟委员会(EC)的有条件上市许可，用于治疗原发性IgA肾病（IgAN）。基于该试验B部分的积极结果，Calliditas计划在2023年期间向FDA申请布地奈德的完全批准。

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

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