无需配伍免疫抑制，新一代干细胞疗法通过新药申请

Vertex Pharmaceuticals Incorporated于3月10日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了其自研新药VX-264的新药研究申请（IND）。该药物是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，被包装于Vertex开发的免疫保护装置中，具有治疗1型糖尿病（T1D）的理论潜力。患者接受VX-264治疗时不需要配伍免疫抑制，这个优点可能会扩大该研究疗法可以覆盖的T1D患者群体。

1型糖尿病，旧称胰岛素依赖型糖尿病，是一种代谢紊乱综合征，其特征是由于胰岛素绝对缺乏引起的高血糖。这种疾病主要是由于通过免疫介导胰腺β细胞的破坏而导致。此病好发于儿童或青少年期，其次为更年期。

T1D引起的高血糖会导致患者糖尿病酮症酸中毒，随着时间的推移，会引起并发症，如肾病/衰竭、眼疾、心脏病、中风、神经损伤，甚至死亡。由于胰岛素给药系统的局限性和复杂性，患者很难达到和维持血糖平衡。在接受胰岛素治疗的患者中，胰岛素用量过高会导致低血糖发作。因此，需要开发针对1型糖尿病患者的新型疗法。

VX-264是一种研究性的细胞疗法，是Vertex第二款进入临床治疗1型糖尿病的干细胞项目（第一款为VX-880）。其中异源干细胞被包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中，旨在保护细胞免受患者身体免疫系统的影响。VX-264通过手术植入到患者体内，释放细胞生成的胰岛素。该疗法具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。

VX-264使用的干细胞衍生胰岛细胞与该公司自研中的另一款新型疗法，即此前已经获得概念验证的VX-880项目相同。VX-880同样是一种同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有望通过恢复患者胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过静脉输注给药，需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

去年6月，Vertex在美国糖尿病协会第82届科学会议上展示了VX-880 1/2期临床试验的新数据。数据显示，该研究A部分中的两名患者均实现了葡萄糖响应性胰岛素生成，改善了血糖控制，同时减少了对外源性胰岛素的需求。

此外，在糖尿病管理中，患者1第270天时的葡萄糖目标范围内时间从40.1%增加到了99.9%，且无胰岛素依赖性，患者2第150天时的葡萄糖目标范围内时间从35.9%增加到了51.9%，外源性胰岛素的使用减少了30%。安全性方面，VX-880的耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度。

Vertex计划在2023年上半年启动VX-264的1/2期临床试验，以研究VX-264在T1D患者中的安全性、耐受性和有效性。

“VX-264使用与我们的VX-880计划相同的干细胞衍生胰岛细胞，我们已经在该计划中展示了概念验证，并增加了专有的免疫包装装置，使我们无需对患者进行免疫抑制，”Vertex执行副总裁兼细胞和遗传疗法主管Bastiano Sanna博士评论，“我们很高兴看到我们在T1D领域中的第二个项目进入临床阶段，并期待为正在等待的T1D患者带来变革性的新型疗法。”

参考资料：

https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-clearance-investigational-new-drug

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