【药闻速递2023.3.9】海和药物MET抑制剂「谷美替尼」获批上市；Biomarin血友病基因疗法再遭FDA推迟上市

药闻速递

国内药闻

国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准海和药物申报的新型MET抑制剂「谷美替尼片」上市，用于具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。

阿斯利康/Alexion制药启动一项国际多中心（含中国）3期临床研究，评估「CAEL-101注射液」治疗轻链淀粉样变性梅奥IIIb期患者的有效性和安全性。这款潜在“FIC”纤维反应性单克隆抗体，为阿斯利康旗下Alexion通过5亿美元收购Caelum Biosciences所得。

新合生物医疗科技有限公司提交的国内首个mRNA肿瘤新抗原疫苗「XH101注射液」新药临床试验（IND）申请已获CDE受理。这款靶向胃癌公共新抗原的全球“FIC”疗法，是从大量胃癌患者中筛选、验证出的一段免疫原性强、覆盖度广的肿瘤公共新抗原序列。

博安生物开发的「注射用BA1202」临床试验申请获受理，用于治疗结直肠癌、胰腺导管腺癌等CEA阳性肿瘤。这款通过双特异T-cell engager技术平台自主开发的靶向CEA /CD3双特异性抗体，采用一种新型蝴蝶抗体结构。

国际药闻

Biomarin宣布，收到FDA发出的就「Roctavian(AAV5将编码凝血因子VIII基因的功能性拷贝递送)」用于治疗A型血友病的生物制品许可申请（BLA）延长审查时间通知（第二次）。FDA表示，3年随访临床数据中涉及重大修订，需要更长时间来进行审查。

Novan宣布，其在研产品「10.3% berdazimer凝胶」的新药上市申请（NDA）已获美国FDA受理，用于治疗传染性软疣。这款用于治疗病毒性皮肤感染的潜在“FIC”疗法含有的活性成分，可释放一氧化氮（NO），具有抗病毒活性。

Ionis制药宣布，「Eplontersen」的新药申请（NDA）已获FDA受理，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病。这款每月一次，可自行注射的在研反义寡核苷酸药物（ASO）通过将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中，可以抑制TTR蛋白的生产。

杨森与Protagonist Therapeutics宣布，其靶向白介素-23受体（IL-23R）、口服多肽抑制剂「JNJ-2113」在2b期临床中达到主要终点，可有效改善中重度斑块状银屑病（plaque psoriasis）患者的皮肤症状。详细数据将在2023年第2季度的医学会议中公布。

IPS HEART宣布，“FIC”干细胞疗法「GIVI-MPC（使用小分子Givinostat将人类诱导的多能干细胞重新编码为新的肌肉组织）」已被美国FDA授予“孤儿药称号”，该疗法通过创造具有100%全长肌营养蛋白的新骨骼肌，以治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

杭州浩博医药宣布，新西兰进行的「AHB-137」一期临床试验中，已完成对成年健康志愿者的第一队列给药。该产品可以靶向所有HBV RNA将其降解，在临床前研究中展现了同类最优的乙肝表面抗原的降低能力，同时具有非常良好的安全性。

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