【药闻速递2023.3.7】国内首款FcRn抗体III期研究成功；卫材/渤健阿尔茨海默病新药的完全批准申请获FDA优先审评

药闻速递

国内药闻  

和铂医药宣布，「巴托利单抗(HBM9161)」治疗全身型重症肌无力(gMG)的III期临床达到主要终点及关键次要终点，成为首款在中国gMG人群中被证有效及安全的抗FcRn单抗。

海雁医药1类新药「YZJ-5053片」获批临床，拟定适应症为：晚期/转移性实体瘤（发生肿瘤进展，或目前无标准治疗可用、已不适合接受根治性治疗）。此前，这款双腺苷（A2aR/A2bR）靶点受体抑制剂已在美国获批临床。

联邦制药开发的新一代小分子活性醛（RASP）抑制剂「TUL12101滴眼液」获批临床，拟开发用于干眼的治疗。有研究表明，干眼患者泪膜和结膜上皮中RASP的含量水平明显升高，可导致眼部炎症、泪液生成减少、眼部发红和泪液脂质组成改变。

香雪生命科学开发的「TAEST16001注射液」申报临床。目前，该产品针对软组织肉瘤的临床研究已进入II期阶段。这款NY-ESO-1抗原特异性、高亲和性T细胞受体转导的TCR-T细胞治疗产品，其安全性和有效性已得到初步验证。

国际药闻  

卫材/渤健宣布，抗β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体「Lecanemab」的补充生物制品许可申请(sBLA)被FDA授予优先审评，以将其用于治疗阿尔茨海默症(AD)的加速批准转为完全批准。FDA正计划召开咨询委员会会议讨论这一申请，但尚未公布具体的会议日期。

Verrica Pharmaceuticals宣布，FDA已经接受其重新提交的「VP-102」用于治疗传染性软疣的新药申请(NDA)。目前FDA未批准针对软疣的疗法，这款药械组合，包含蛋白磷酸酶2A抑制剂斑蝥素（0.7%溶液），通过一次性涂抹器局部给药。

Incyte宣布，独立数据监测委员会认为PI3Kδ抑制剂「帕萨利司(Parsaclisib)」联合JAK1/2抑制剂「芦可替尼」治疗骨髓纤维化的III期LIMBER-304研究不太可能达到主要终点，因此将终止该项研究。

阿斯利康/第一三共宣布，HER2靶向疗法「Enhertu(德曲妥珠单抗)」治疗HER2表达实体瘤的II期临床研究达到客观缓解率(ORR)的主要终点。

Mineralys Therapeutics公布旗下口服、高选择性的在研醛固酮合酶抑制剂(ASI)「Lorundrostat(不抑制盐皮质激素受体)」的2期试验阳性数据，在未控制的高血压(uHTN)患者中，显示出具有临床意义的血压降低(每天服用一次)。

Ractigen Therapeutics宣布，美国FDA已授予「RAG-17」孤儿药称号。这种治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新型siRNA药物，旨在靶向并降低SOD1表达。该产品基于SCAD（智能化学辅助递送）递送平台开发，其中siRNA与辅助寡核苷酸（ACO）共轭，使其在中枢神经系统组织中具有持久和有效的活性。

REGENXBIO宣布，基于专有腺相关病毒(AAV)基因递送平台开发的基因疗法「RGX-111」在一项I/II期临床中获得中期积极数据。该产品旨在使用NAV AAV9载体递送编码a-L-艾杜糖醛酸酶（IDUA）的基因，主要用于治疗严重I型黏多糖贮积症。