本周国内创新药获批和IND，全球创新药NDA、III期临床汇总

获批新药汇总

1、恒瑞：阿得贝利单抗注射液   作用机制：抗PD-L1单抗   适应症：广泛期小细胞肺癌   

2023年3月3日，NMPA批准恒瑞的阿得贝利单抗注射液上市，适用于治疗成人广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。阿得贝利单抗（SHR-1316）是恒瑞自主研发的抗PD-L1单抗，能特异性结合PD-L1分子，从而阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1/PD-L1通路，重新激活免疫系统的抗肿瘤活性，达到治疗肿瘤的目的。3期临床研究显示，相较于安慰剂联合化疗，阿得贝利单抗联合化疗一线治疗ES-SCLC可以显著延长患者总生存期（OS）达15.3个月，2年生存率达31.3%，中位无进展生存期（PFS）达5.8个月（vs化疗5.6个月），与化疗组相比，疾病进展风险降低33%。  

全球NDA汇总

1、Aldeyra：ADX-2191   作用机制：DHFR抑制剂   适应症：原发性玻璃体视网膜淋巴瘤   

2022年3月3日，Aldeyra的ADX-2191的新药申请（NDA）获FDA受理，用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤。ADX-2191是一款无菌、非复合型的氨甲蝶呤玻璃体内注射制剂，不含防腐剂，与玻璃体相容，且在赋形剂成分、浓度、密度、渗透压、酸碱度、浓度与注射剂量上皆经过优化。此前，该药物获得FDA授予孤儿药资格。该NDA的受理是基于过去三十多年已发表文献，基于氨甲蝶呤在原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的显著疗效与安全性数据；以及ADX-2191的3期临床，显示ADX-2191能够治疗增生性玻璃体视网膜病变，具有良好的安全性。最常见不良事件是点状角膜炎。上述审评结果预计将于2023年6月底前公布。   

2、SpringWorks：nirogacestat   作用机制：γ-secretase抑制剂   适应症：硬纤维瘤   

2023年2月28日，SpringWorks的nirogacestat的NDA获FDA受理，用于治疗成人硬纤维瘤。Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，获得FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定，用于治疗患有进行性、不可切除、复发/难治性硬纤维瘤或深层纤维瘤病患者。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白，而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。该NDA受理主要基于DeFi试验的数据，结果显示：nirogacestat能够显著改善患者的PFS，将疾病进展风险降低71%（p<0.001）；且达到所有关键次要终点，即显著改善ORR和报告结果。在安全性上，nirogacestat的耐受性良好。    

国内IND汇总

1、派格生物：PB-722注射液

作用机制：胰高血糖素受体激动剂

适应症：先天性高胰岛素血症

2023年2月27日，派格生物的PB-722注射液的临床试验申请（IND）已经获得受理。PB-722是一款长效的胰高血糖素受体激动剂，能促进肝糖原分解提高血糖水平，从而治疗先天性高胰岛素血症（CHI）患者的低血糖症状。在低血糖动物模型中，PB-722可有效提高并维持血糖水平。2021年5月，PB-722获FDA孤儿药资格认定，用于治疗先天性高胰岛素血症。

2、Kamari：KM-001

作用机制：TRPV3抑制剂

适应症：瘙痒

2023年2月28日，Kamari Pharma的KM-001的IND已经获得受理。KM-001是一种TRPV3抑制剂，通过抑制TRPV3的活性来调节其参与的生理过程和疾病发展。TRPV3是一种离子通道蛋白，许多生理过程中都发挥着重要作用，其过度激活已被证明与一些疾病的发展有关，如瘙痒、炎症和皮肤疾病等。动物实验显示，KM-001可以有效地减轻小鼠皮肤上的瘙痒反应，同时对小鼠行为和神经系统没有不良影响。

3、迈威生物：9MW3911注射液

作用机制:CD25单抗

适应症：晚期恶性肿瘤

2023年3月3日，南京诺艾新生物的9MW3911 注射液的IND已经获得受理，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。9MW3911 是利用高效 B 淋巴细胞筛选平台开发的一款具有自主知识产权的非 IL-2 阻断型CD25 单克隆抗体。该品种主要通过抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用 (ADCC)，选择性地清除高表达 CD25 的调节性 T 细胞(Treg)，并且不阻断 IL-2 信号通路，调节肿瘤微环境，增强肿瘤免疫。临床前研究结果显示 9MW3911 注射液具有良好的体内抗肿瘤药效和良好的动物耐受性。

全球重点III期临床

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