vamorolone在英国申请上市，治疗杜氏肌营养不良症

2023年03月03日讯 / 香港迈极康hkmagicure / --Santhera Pharmaceuticals宣布03月02日，已向英国药品和保健产品监管机构（MHRA）提交了Vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的上市许可申请（MAA）。

在向英国 (MHRA) 提交 (MAA) 的同时，Santhera目前正在准备一份申请，将用于治疗DMD的Vamorolone纳入英国的早期药物计划 (EAMS)。EAMS的目的是在存在明显未满足的医疗需求时，为患有危及生命或严重衰弱疾病的患者提供尚未获得上市许可的药物。

MAA提交的核心是来自关键2b期VISION-DMD研究的积极数据，该研究包括：

（1）24周时间评估Vamorolone（2和6 mg/kg/天）与泼尼松（0.75 mg/kg/日）和安慰剂的疗效和安全性；

（2）24周时间来评估疗效的维持情况，并收集更多的长期安全性和耐受性数据。

此外，该MAA还包括来自3项开放标签研究的数据，在这3项研究中，Vamorolone的剂量为2至6mg/kg/天，总治疗期长达30个月。

在关键VISION-DMD研究中，治疗第24周时：与安慰剂相比，Vamorolone达到了主要终点——站立时间（TTSTAND）速度（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。该研究中，与安慰剂相比，Vamorolone最常见的不良反应是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

Vamorolone是一款首创的（first-in-class）游离型类固醇疗法，虽然可与之结合的受体与皮质类固醇相同，但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此被认为属于“游离型（dissociative）”抗炎症药物。亦即在引发抗炎症效果的同时，具潜力避免（“游离”）传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。此药物具潜力成为“first-in-class”游离型类固醇疗法。

在美国，食品药品监督管理局(FDA)已将2023年10月26日定为处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标行动日期，预计将在该日期批准用于治疗DMD的Vamorolone的新药申请(NDA)。在欧盟，相应的MAA已经过验证，并正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查，预计将于2023年底获得批准。在获得批准后，Santhera计划于2023年第四季度在美国和欧盟推出Vamorolone。

Vamorolone已在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药资格（ODD），并已获得美国FDA的快速通道资格（FTD）和罕见儿科疾病资格（RPDD）以及英国（MHRA）的有前途的创新药物(PIM)地位。

“我们很自豪能够在几个月内完成第三次向主要监管机构提交DMD中的Vamorolone。这巩固了我们为需要有效且耐受性良好的疗法的患者带来新疗法的决心，”Santhera首席营销官、医学博士Shabir Hasham说。“我们期待在MAA和EAMS审查过程中与MHRA密切合作，目标是迅速为英国患者提供一种新兴疗法。”

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

参考资料：Santhera Submits Marketing Authorization Application to the UK MHRA for Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy

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