精准药物让9岁患者战胜致命肿瘤，重回正常生活

越来越多的新疗法让各类癌症患者获得更好的生活质量和更长的生存获益！

精准药物让9岁患者战胜致命肿瘤，重回正常生活

5 岁时，罗文（Rowan）突然出现了吞咽困难和慢性咳嗽，大家以为她得了哮喘。直到9岁，医生发现了她脖子右侧有一个明显的肿块，最终的检测结果证实，这是恶性甲状腺癌，更糟的是，癌症已经到了Ⅳ期，扩散到她的颈部淋巴结和肺部。这个结果对于一个幸福的三口之家来说无疑是毁灭性的。

在进行了甲状腺和淋巴结切除手术后，Rowan又接受了放射性碘治疗，来清除残留在她颈部和肺部的癌细胞，但是经过治疗，颈部的癌症已经全部消失，但肺部的病灶却在不断生长。

面临不断进展的肿瘤，医生为Rowan进行了全基因检测，结果惊喜的发现她的肿瘤存在一种罕见的致癌基因改变-- NTRK 融合基因，并有一个专门针对这种突变的新药临床试验正在开展，这款药物的代号为LOXO-101（larotrectinib，拉罗替尼），能够抑制NTRK基因异常导致的生长并导致肿瘤缩小。 2018 年发表在《新英格兰医学杂志》上的研究表明：总体而言，有75％的患者对拉罗替尼的治疗有反应，一年后，有71％的患者没有疾病进展；同时，这款药物在儿童肿瘤中的有效率高达93%！并且这款药物比化疗更精准，副作用更小，在已经接受治疗的儿童中创造了很多重生的奇迹。

治疗2周期病灶完全消失！“传奇”抗癌药拉罗替尼成功清除致命肿瘤

一年260万？“天价”抗癌新药中国上市，已有患者治疗6个月病灶消失

接受拉罗替尼治疗2个月后，也就是 2021 年 10 月，医生拿出最新的扫描结果，并问Rowan她是否能找到任何斑点——因为他找不到！” 第一次，肺部结节几乎全部消失了！

现在Rowan重新回到校园生活，并竞争进入啦啦队。她每周有四天在健身房，并参加私人课程以提高她的翻滚能力。虽然一年前她对自己的球技没有信心，但最终还是带领团队参加了全国比赛，并取得了胜利。

（注：为保护患者隐私，文中部分使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）

可治疗25类癌症，“天价”抗癌药拉罗替尼已在中国上市

相信看完Rowan的案例大家都想知道，这究竟时款什么药物，适合哪些患者？如何接受治疗？

拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者：

1.IV 期肺癌

33岁的安娜·穆尼兹 (Anna Muniz) 接受拉罗替尼治疗后，她的扫描结果显示，体内已经没有任何活动性疾病的证据！原文链接：路的尽头有光！“特殊”的肺癌患者遇到“特殊”的药物，肿瘤完全缓解！

2.罕见肉瘤

Rihanna出生时，右侧手臂上就有一个巨大的肿物，确诊为纤维肉瘤。拉罗替尼治疗3天后，肿瘤迅速消退，剩余的所有肿瘤都被切除，并且胳膊的功能没有收到任何影响。现在她已经快4岁了，医生说她已经完全没有肿瘤的迹象。 原文链接：肿瘤完全消失！“革命性”药物让癌症在3天内迅速消退，对17类癌症有效

3.致命脑瘤

Kristian在16个月确诊为脑干高级别胶质瘤，拉罗替尼治疗后几周内，核磁共振扫描显示肿瘤已经停止生长。现在他正在顺利的康复中。

这样的案例数不胜数....

值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！

研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。因此，只要基因检测存在有NTRK融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。

（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部4006667998申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。）

不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢？

目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元（约260多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价。国内的价格暂未公布。

国内IV期肺癌患者徐女士，基因检测显示NCOR2-NTRK1融合，成功入组拉罗替尼在国内的临床试验，成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗，每年剩下了超260万的治疗费！

更惊喜的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹！2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了！截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。（注：为保护患者隐私，文中均为化名）

参考资料：

https://www.chop.edu/stories/papillary-thyroid-cancer-second-opinion-rowan-s-story

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