【药闻速递2023.2.27】国内首个！地舒单抗获批治疗男性骨质疏松症；仅需一周接受一次！长效血友病A疗法获FDA批准

国内药闻

安进中国宣布，「普罗力(地舒单抗注射液)」获批新适应症，成为中国首款且目前唯一用于治疗（骨折高风险的）男性骨质疏松症的抗RANKL单抗类药物，帮助患者改善骨量，降低骨折发生的风险

阿斯利康和第一三共联合开发的「注射用德曲妥珠单抗」首次在中国获批上市，适应症为：单药适用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌（既往接受过一种及以上抗HER2药物）。这款靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）已在海外获批多种适应症。

百济神州「替雷利珠单抗（商品名：百泽安）」新适应症获批，联合化疗一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌。这是该抗PD-1单抗在国内获批上市的第10项适应症。

诺华「盐酸卡马替尼片」在华申报上市，用于治疗MET外显子14（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌。这款ATP竞争性的c-Met激酶抑制剂，能有效抑制c-Met依赖性肿瘤细胞的增殖和迁移，且与其他c-Met抑制剂相比，对METex14的抑制力最高。

唯源立康自主研发的外用于创口局部涂抹的基因疗法「WG1025」对大疱性表皮松解症（EB，由编码VII型胶原蛋白COL7A1基因致病性突变所致）显示临床疗效。这款凝胶剂型新药在患者角质细胞和成纤维细胞表达完整Ⅶ型胶原蛋白，从而促进创口愈合。

迈威生物启动I期临床试验，这是「9MW3811」的首次人体单次递增剂量研究（评估其在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学性质）。全球仅有重组IL-11药物上市，均用于治疗化疗引起的血小板减少，这是第一款进入临床阶段的IL-11单抗。

和铂医药提交的「HBM1020注射液」临床试验已获CDE受理。这款由Harbour Mice® H2L2转基因小鼠平台开发的靶向B7H7的“FIC”全人源单克隆抗体，有望为难以从PD-(L)1抑制剂中获益的患者（尤其是PD-L1阴性／难治性患者）提供一种全新疗法。

国际药闻

赛诺菲与Sobi共同开发的「Altuviiio（Efanesoctocog alfa）」获FDA批准上市，曾被授予突破性疗法认定以及优先审评资格。这款长效的凝血因子VIII重组蛋白，是设计用于以一周一次的频率对血友病A患者（成人与孩童）进行预防性治疗的药品。

基石药业宣布，抗PD-L1单抗「舒格利单抗」联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）受理。这是继英国之后，该产品在大中华区以外的第二项上市许可申请（由合作伙伴EQRx提交）。

人用药品委员会（CHMP）对3款药品给出意见：1）Incyte「芦可替尼乳膏」给予积极意见，有望成为首款在欧盟上市的白癜风疗法；2）建议批准杨森「Akeega（尼拉帕利+醋酸阿比特龙）」用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）；3）拒绝默沙东新冠口服药「Molnupiravi（Rdrp抑制剂）」的上市申请。

ViiV Healthcare公布长效HIV注射疗法「Cabenuva（卡博特韦+利匹韦林，HIV-1整合酶抑制剂HIV-1逆转录酶抑制剂+）」的最新3b期临床试验积极数据，与需每日服用的口服方案相比，这项2个月注射一次的方案展现非劣效性，且多数患者偏好长效的注射方案。

同日3款镰刀细胞贫血症药物终止开发：1）Intellia合作伙伴诺华终止「体外基因编辑造血干细胞疗法（SCD）」；2）Sangamo「BIVV003」；3）Graphite Bio「Nulabeglogene autogedtemcel」。这可能由于竞争格局的快速变化（CRISPR/Vertex的同适应症疗法将于2023年一季度完成上市申请）。

Avidity Biosciences用于治疗面肩肱型肌营养不良症的抗体寡核苷酸共轭物「AOC 1020」已被美国FDA授予孤儿药资格，暂无获批的针对性疗法。该药旨在减少DUX4的异常产生（积聚在肌肉细胞内的蛋白，导致作为该疾病特征的肌肉变弱）。

Nektar Therapeutics公布偏向性IL-2 「Rezpegaldesleukin」治疗系统性红斑狼疮的二期临床顶线数据，尽管有数据上的改善但没有达到统计学显著，研究没有达到主要终点。合作方礼来决定不再推进狼疮适应症到三期临床。

安斯泰来更新了腺相关病毒（AAV）基因替代疗法「AT845（将GAA基因的功能性拷贝直接输送到肌肉细胞）」1/2期临床数据，在4名迟发型庞贝病（LOPD）成人患者中，3名接受一次性治疗后停用酶替代疗法，且停用51周时的功能检测结果依然保持稳定。

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