每日毅讯| NEJM: 单侧聚焦超声消融有望治疗有运动症状的帕金森病患者

每日毅讯+

帕金森病是老年人的常见神经系统疾病，目前对于药物反应欠佳的难治性帕金森病患者，临床上缺乏有效的治疗手段。既往的小规模、开放标签的临床试验和病例报告均提示，单侧聚焦超声消融苍白球内段可减少了帕金森病的运动症状。近期，NEJM杂志发表了一项RCT研究探讨了这一话题。

研究者以3:1的比例随机入组难治性帕金森病伴有运动障碍的患者在停药状态下接受对身体症状最严重一侧的聚焦超声消融术或假手术治疗。主要终点是3个月时对治疗有无反应，治疗反应定义为治疗侧的帕金森病评定量表III (MDS-UPDRS III) 评分较基线至少降低3分（停药状态下），或者帕金森统一运动障碍评定量表 (UDysRS) 评分较基线至少降低3分（服药状态下）。次要终点包括MDS-UPDRS各组分分数从基线到第3个月的变化。在3个月揭盲后，开放标签阶段持续到12个月。

研究结果发现：在94名患者中，69名被分配接受超声消融治疗，25名接受假手术治疗。分别有65名患者和22名患者完成了主要终点评估。超声治疗组有45名患者 (69%) 对治疗有反应，而对照组有7名 (32%) 患者对治疗有反应（差异为37个百分点；95% CI，15-60；P=0.003）。在超声治疗组有反应的患者中，19名仅符合MDS-UPDRS III标准，8 名仅符合UDysRS标准，18名同时符合这两项标准。次要终点与主要终点结果趋势一致。在3个月时有反应并在12个月时接受评估的超声治疗组的39名患者中，有30名患者继续对治疗有反应。超声治疗组中与手术相关的不良事件包括构音障碍、步态障碍、味觉丧失、视觉障碍和面部无力。

“毅讯点评”

本研究以小样本RCT研究证明了一种单侧聚焦超声消融治疗方案对难治性帕金森患者的有效性与安全性。虽然存在7%的失访和盲法设置等问题，但本研究的意义在于其不仅扩大了单侧聚焦超声消融治疗的患者适应症，也提升了该治疗的证据级别，对帕金森这种重要的老年神经病变未来的治疗方案产生了深远影响。

参考文献：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2202721?query=WB&cid=NEJM%20Weekend%20Briefing,%20February%2025,%202023%20DM2054042&bid=1431299770

作者简介

张毅，FACC，FESC，上海市第十人民医院泛血管中心主任；同济大学研究员、副教授、博导；CCI执行委员；中华医学会内科学分会青年副主委；上海医学会高血压学组副组长；上海市优秀技术带头人。

CCI心血管医生创新俱乐部

扫码关注

打赏