医保质量|对国家医保药品目录调整工作的回顾与思考

医疗保障能够减轻人民群众就医负担，增进民生福祉，维护社会和谐稳定。近年来，国家医保部门发挥战略购买者作用，通过多次以药品价格谈判为主的国家医保药品目录调整（以下简称“目录调整”）工作，确定创新药物医保准入和支付标准，降低了部分新药的全国统一销售价格，从而减轻了老百姓用药就医负担。目录调整作为医疗保障制度改革的一项重要举措，通过不断实践，逐渐实现了常态化和制度化。本研究通过回顾历年国家目录调整结果，系统梳理目录调整工作流程，总结相关经验，并提出针对性建议，旨在进一步优化医保药品目录调整工作，提高临床用药保障水平。

历年目录调整结果回顾

2018年，国家医保局组织开展抗癌药医保准入专项谈判工作，共计18个品种参与谈判，17种抗癌药谈判成功，涉及非小细胞肺癌、肾癌、结直肠癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多个癌种。谈判后价格平均降幅达56.7%。

2019年，150种药品参与谈判，97种药品谈判成功。其中，119个目录外独家品种中有70个谈判成功，价格平均降幅为60.7%。31个续约药品中有27个续约成功，价格在原有降幅基础上，平均降幅仍达到了26.4%。

2020年，162种药品参与谈判，119种谈判成功，谈判总体成功率高达73.46%，价格平均降幅为50.64%。其中：138个目录外独家品种谈判成功96个，23个目录内品种全部续约成功。

2021年，117种药品参与谈判，94种谈判成功，谈判总体成功率约80%。目录外85个独家品种谈判成功67个，目录内32个品种(续约、增加适应症)谈判成功27个。目录外67种药品平均降价61.71%。新增药品中罕见病用药达7种。

目录调整工作流程

医保药品准入价格谈判仅是目录调整工作的一个环节，经过不断的实践探索，其完整的工作流程已逐步固定，主要包括5个阶段，分别是：准备阶段、申报阶段、专家评审阶段、谈判阶段和公布结果阶段。这5个阶段环环相扣，互为支撑，形成了一套“报、选、评、谈”的目录调整工作体系。

01、准备阶段

该阶段主要是起草工作方案并征求各方意见，完善相关管理规范和技术规则、构建专家库、完善信息系统等，做好组织和技术等方面的准备。这一阶段的工作需要具有前瞻性，每年目录调整的流程和技术创新都需要在这个阶段提前进行设计和论证，这是一个“蓝图规划”的过程。

02、申报阶段

该阶段主要是指导并组织企业按要求和程序做好药品申报工作，组织力量开展形式审查，并对申报信息和形式审查结果进行公示。这个阶段是一个“筛选”的过程，通过不同行政部门间的信息协作，按照形式审查的明确要求进行申报合规性研判。

03、专家评审阶段

该阶段主要是组织临床、药学、药物经济学、医保管理等方面的专家，从安全性、有效性、经济性、创新性、公平性等维度对药品综合价值进行评审，确定通过评审的药品名单及谈判主规格、参照药品、医保支付范围等。这个阶段是一个“精挑细选”的过程，不同领域专家根据循证证据、专业判断和评审技术要点，在筛选的基础上给出拟直接调入、拟谈判/竞价调入、拟直接调出、拟按续约规则处理等评审意见。

04、谈判阶段

该阶段主要包括两个环节：一是组织专家从药物经济学与医保基金承受能力两个角度，科学测算确定每一药品的谈判底价；二是组织谈判专家与企业进行现场磋商，谈判成功的药品纳入国家医保目录并确定全国统一的医保支付标准。这个阶段考验了价格测算的专业性和准确性。

05、公布结果阶段

该阶段主要是与企业签署协议、发布新版目录等。这个阶段是整个目录调整工作的总结收尾阶段，也是新版目录落地实施的起点。

目录调整工作的创新之处

医保目录调整工作在原则和方法上各个国家或地区可以相互学习借鉴，但在组织实操层面却需要“因地制宜”。我国目录调整工作频率快、周期短、涉及药品数量多，社会关注度高、参与主体多，专业性强，这就对工作的科学化、规范化、透明化提出了较高要求。近年来，目录调整工作秉承立足实际、不断总结、持续创新的原则，对具体工作环节和内容不断优化完善。其创新之处具体可归纳为：

01、丰富企业申报信息

为进一步满足专家评审循证信息需求，要求企业在申报阶段丰富所提交的药品信息及摘要材料（包括药品基本信息、安全性、有效性、经济性、创新性和公平性信息），并强调相关信息的真实性、支撑证据等级和来源。此外，企业可以按照规范要求自主提出参照药品（含疗法）。

02、完善专家评审指标体系

运用多准则决策分析理论，结合西药和中成药特点，完善了专家评审指标体系、评分规则、指标释义与数据来源，并在应用前广泛征求了不同领域专家和企业意见与建议，增强利益相关方共识及工作透明度。在专家评审阶段，通过集体讨论和个人打分相结合的方式，对每一评审药品价值形成定量得分，助力评审工作逐步从定性决策转为定量决策。

03、遴选药物经济学专家，制定测算指南

目录调整工作开展前，在全国公开征集药物经济学专家，并通过统一公开考试测评等方式，遴选符合条件的专家，为后期药物经济学专家库的构建和专家遴选奠定基础。此外，组织资深药物经济学和基金测算专家团队，制定并完善《药经测算指南》和《基金测算指南》，明确工作原则、技术标准、参考因素、测算方法等，为药品价格测算提供技术支持，增强测算工作的标准化和一致性。

04、实行专家双重“背对背”测算

在测算过程中，创造性地实施了双重“背对背”机制，对于同一药品价格测算，既采用两名药物经济学测算专家内部“背对背”测算，又采用药物经济学测算组与基金测算组外部“背对背”测算，有效提高了价格测算过程的规范性和测算结果的准确性。

05、强化信息化应用

2020年目录调整首次实行企业自主申报制，且开发应用了企业在线申报系统。2021年优化升级了企业在线申报系统，并开发了专家评审打分信息系统，改变了以往专家手动打分和人工统计的工作形式，有效提高了目录调整工作效率。2022年开发了谈判资料填报、电子协议网上签约模块，进一步提高了目录调整工作的信息化水平。

06、公开企业申报信息，广泛征求各界意见和建议

2021年首次将企业申报信息（除经济性信息外）向全社会公示，主动接受社会各界监督，以公开促公平。此外，在目录调整相关技术指南和规范实施前均通过专家研讨、企业座谈的形式广泛征求各方意见，提高不同参与主体的信息对称性和工作透明度。

对未来目录调整工作的思考

近几年的目录调整工作在科学化、规范化、透明化、机制化、信息化等方面不断发力，取得了良好的工作成效和社会效益。随着医疗保障制度改革的不断深入，目录调整工作也需要结合新形势和实践经验，继续开拓创新、不断完善。在统筹兼顾科学性和实操性的基础上，对未来目录调整工作提出优化建议如下：

强化不同环节工作逻辑一致性

目录调整工作分阶段推进，环环相扣，这既符合“漏斗形”遴选、分专业评审的业务需求，又有专家条块化管理、突出不同环节专业技术支撑的现实考量。这就需要在顶层设计层面保持各阶段工作逻辑一致性，以保证不同阶段工作的关联性，保持各阶段工作成果的传导性。未来除了需加强年度目录调整各工作阶段信息的横向衔接，还需要对历年谈判未成功的目录外药品和目录内谈判续约药品的提交信息进行纵向整理。

应用真实世界证据

在既往4年的目录调整工作中，对循证证据的使用逐步进行了更为细致的要求和规范，对证据的等级、质量等作出了明确分类。但随着目录调整周期从原来的最长8年大幅度缩短至每年一次，一些新药上市当年就被纳入医保目录，并迅速推向市场，其患者临床用药安全性和有效性评估数据不充分，在支持技术创新实现药品升级换代的同时，有必要在新药品准入后开展跟踪性研究，以确保医保药品支付标准制定和调整的合理性。

持续优化相关技术规则

为保证不同工作环节的科学性和公正性，针对不同工作内容制定相应技术规范和指南尤为重要。这既可以实现工作有章可循，又可以实现客观因素最大化、主观因素标准化。在未来的目录调整工作中，可以进一步重点优化参照药品遴选规则和谈判药品续约规则。

建立目录调整常态化工作机制

从组织机构层面而言，可以参考国际经验和国家组织药品和耗材集中采购工作模式。从专业人员储备层面而言，通过专业机构组织技能培训和考核，提升专家业务能力，逐步增加符合条件的专业人员数量，可为后期专家随机遴选提供人才储备。从规章制度层面而言，进一步细化与企业常态化沟通相关规章制度，对信息的收集、整理、上报、反馈形成闭环管理，提升企业和专家评审信息的互动和对称。

作者：首都医科大学国家医疗保障研究院 郭武栋等

文章刊期：2023年第1期

图文编辑：黄海凤、邵若彬

审核发布：姚涛