首次诊断非肌层浸润性膀胱癌的光动力与白光引导切除术：PHOTO RCT。

背景： 在英国，每年约有 7500 人被诊断出患有非肌层浸润性膀胱癌。经尿道膀胱肿瘤切除术后复发很常见，初始治疗后所需的强化监测计划会增加患者和 NHS 的成本。在光动力诊断中，在经尿道膀胱肿瘤切除术前，膀胱内灌注优先被肿瘤细胞吸收的光敏剂。然后在蓝光下进行经尿道膀胱肿瘤切除术，使光敏剂发出荧光。光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术比标准的白光引导经尿道膀胱肿瘤切除术具有更高的诊断准确性，可能会降低后续复发的机会。

目的： 目的是评估光动力诊断引导下经尿道膀胱肿瘤切除术的临床疗效和成本效益。

设计： 这是一项多中心、务实、开放标签、平行组、非设盲、优势随机对照试验。通过基于网络的远程服务进行分配，使用 1:1 的比例和按中心和性别平衡的最小化算法。

设置： 设置为 22 家 NHS 医院。

参与者： 年满 16 岁且疑似首次诊断为高危非肌层浸润性膀胱癌、无光动力诊断禁忌症且签署知情同意书的患者符合条件。

干预措施： 光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术和标准白光膀胱镜经尿道膀胱肿瘤切除术。

主要结果指标： 主要临床结果指标是从随机化日期到病理证实首次复发（或并发膀胱癌死亡）日期的复发时间。主要健康经济结果是 3 年时获得的每质量调整生命年的增量成本。

结果：2014 年 11 月 11 日至 2018 年 2 月 6 日期间，我们从 22 家英国医院招募了 538 名参与者。其中，269 人分配到光动力诊断，269 人分配到白光。共有 112 名参与者因不合格（n = 5）、经尿道膀胱肿瘤切除术（n = 89）或早期膀胱切除术（n == 18). 总共有 209 名光动力诊断参与者和 217 名白光参与者被纳入临床终点分析人群。所有随机参与者都包括在成本效益分析中。在光动力诊断组 21 个月和白光组 22 个月的中位随访期内，有 86 例复发（3 年无复发生存率为 57.8%，95% 置信区间为 50.7% 至 64.2% ) 在光动力诊断组和白光组中有 84 例复发（3 年无复发生存率 61.6%，95% 置信区间 54.7% 至 67.8%）（风险比 0.94，95% 置信区间 0.69 至 1.28；p= 0.70）。两组的不良事件发生频率较低且相似 [光动力诊断组 12 例 (5.7%) vs. 白光组 12 例 (5.5%)]。3 年时，光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术的总成本为 12,881 英镑，白光的总成本为 12,005 英镑。没有证据表明 3 年时医疗服务的使用或总成本存在差异。3年时，光动力诊断经尿道膀胱肿瘤电切术组的质量调整生命年增益为2.094，白光组为2.087。光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术具有成本效益的概率从未超过社会成本效益阈值的 30%。

局限性： 在经尿道膀胱肿瘤切除术前被正确诊断为中高危非肌层浸润性膀胱癌的患者人数少于预期，且中高危非肌层浸润性膀胱癌的比例高于预期，减少观察到的复发次数和统计功效。

结论： 光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术并未减少复发，与 3 年时的白光相比也不太可能具有成本效益。不支持光动力诊断引导的经尿道膀胱肿瘤切除术治疗原发性中高危非肌层浸润性膀胱癌。

摘要

英国每年约有 7500 人被诊断出患有早期膀胱癌。早期膀胱癌包含在膀胱内，尚未侵入膀胱的肌肉壁或扩散到身体的其他部位。大约一半的人在初步治疗后癌症会复发（复发），他们必须去医院进行定期检查，这对他们和 NHS 来说都是一笔费用。治疗早期膀胱癌的第一步是手术切除肿瘤。这种手术通常在白光下进行。光动力诊断是一种新技术，在手术前将液体放入患者的膀胱中，并在手术过程中使用蓝光。这会导致膀胱癌发出荧光，以便外科医生更容易看到它。首次诊断非肌层浸润性膀胱癌的光动力与白光引导切除术 ( PHOTO ) 试验旨在确定在初始手术中使用光动力诊断是否会降低癌症复发的频率以及这是否可以降低治疗早期膀胱癌的费用。共有 538 名早期膀胱癌患者参加了 PHOTO 试验，这些人在治疗后癌症复发的可能性为中高。他们被随机分为两个治疗组之一：269 人接受了光动力手术，269 人接受了标准白光手术。定期监测两组中的人是否有任何复发，并酌情进行进一步治疗。3 年后，每组 10 人中有 4 人膀胱癌复发。我们发现治疗组之间的复发人数没有差异。我们没有发现对患者有益的证据，光动力手术的总成本高于标准白光。因此我们建议不再将其用于该组患者的治疗。

Heer R, Lewis R, Duncan A, Penegar S, Vadiveloo T, Clark E, Yu G, Mariappan P, Cresswell J, McGrath J, N'Dow J, Nabi G, Mostafid H, Kelly J, Ramsay C, Lazarowicz H, Allan A, Breckons M, Campbell K, Campbell L, Feber A, McDonald A, Norrie J, Orozco-Leal G, Rice S, Tandogdu Z, Taylor E, Wilson L, Vale L, MacLennan G, Hall E. Photodynamic versus white-light-guided resection of first-diagnosis non-muscle-invasive bladder cancer: PHOTO RCT. Health Technol Assess. 2022 Oct;26(40):1-144. doi: 10.3310/PLPU1526. PMID: 36300825; PMCID: PMC9639219.

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