补体C5抑制剂，在眼科GA领域面世在即！Iveric Bio宣布FDA接受ACP新药申请并授予优先审查

2023年2月16日，Iveric Bio宣布FDA接受Avacincaptad Pegol (ACP)的新药申请（NDA），并获得治疗年龄相关性黄斑变性 （AMD） 地图状萎缩 （GA）的优先审查， PDUFA目标日期为 2023 年 8 月 19 日。同时Iveric Bio补充道，目前FDA尚未发现ACP任何潜在审查问题，不计划为ACP安排咨询委员会。

关于Avacincaptad Pegol (ACP)

ACP是一种新型研究补体C5蛋白抑制剂，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的黄斑地图状萎缩（GA），是全球第一个也是目前唯一一个获得治疗继发性AMD地图状萎缩 （GA）突破性疗法称号的药物。

Zimura的作用机制

补体系统和C5 蛋白在继发于年龄相关性黄斑变性 （AMD） 的黄斑地图状萎缩 （GA）过度活跃，被怀疑在患者相关瘢痕形成和生长中起关键作用。通过靶向C5，ACP有可能降低补体系统的活性，导致视网膜细胞变性并可能减缓GA进展。

关于GATHER临床试验

Iveric Bio提交Avacincaptad Pegol (ACP)的NDA，是基于GATHER1和GATHER2临床试验预先指定的主要疗效和安全性结果。

这两项试验都是随机，双盲，假对照，多中心3期临床试验。这些临床试验评估了每月2mg玻璃体内给予ACP在继发于AMD的GA患者中的安全性和有效性，共同的主要终点为第12个月时GA病变面积的平均变化率。ACP在两项3期关键性试验中达到预先指定终点，观察到的有效率高达35%。

GATHER1试验

纳入286例患者，与安慰剂组相比，Zimura（2mg）组患者的GA病变面积的平均生长速率降低了27.38%（p=0.0072），Zimura（4mg）组降低了27.81%（p=0.0051）。

GATHER2试验：

纳入448例患者，与安慰剂组相比，Zimura（2mg）组患者的GA病变面积的平均生长速率降低了14.3%（p=0.0064）。

安全性方面：

在GATHER1和GATHER2组合中，2mg推荐剂量中最常报告的治疗紧急不良事件与注射程序有关。在接受阿维卡普他2mg的患者中报告的最常见的不良反应（≥5%和大于假）是结膜出血（13%），眼压升高（9%）和CNV（7%）。在GATHER1治疗18个月和在GATHER2治疗12个月后，没有发生严重的眼内炎症，血管炎或眼内炎事件。

关于黄斑地图状萎缩GA

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人中度和重度中央视力丧失的主要原因，影响大多数患者的双眼。黄斑是视网膜中央部分的一个小区域，负责中央视力。随着AMD的进展，黄斑中视网膜细胞和下层血管的丧失导致视网膜组织明显变薄和/或萎缩。

黄斑地图状萎缩GA，是年龄相关性黄斑变性的一个常见改变，会导致患者进一步不可逆的视力丧失。目前没有美国FDA或欧洲药品管理局（EMA）批准的治疗方案可用于继发于AMD的黄斑地图状萎缩患者。

目前治疗GA的在研药物仅有4款进入临床，除Avacincaptad Pegol (ACP)，第一款GA疗法pegcetacoplan已在2022年6月率先申报上市并获FDA优先审评，PDUFA日期为今年2月，较Avacincaptad Pegol (ACP) PDUFA日期早半年。

黄斑地图状萎缩GA在研管线

关于Iveric Bio

Iveric Bio是一家科学驱动的生物制药公司，专注于发现和开发具有重大未满足医疗需求的视网膜疾病的新疗法。公司致力于通过提供高质量、安全和有效的治疗方法，对患者的生活产生积极影响，旨在解决使人衰弱的视网膜疾病，包括年龄相关性黄斑变性的早期阶段。 

资料来源： 公司官网、Cortellis