加州再生医学研究所宣布投资400万美元用于干细胞治疗帕金森病

图源：加州干细胞机构CIRM官方博客

2023年2月1日加州再生医学研究所 (CIRM)宣布投资400万美元用于Ryne Bio的后期临床前项目，旨在改善特发性帕金森病 (PD) 的治疗。

PD的特征是产生多巴胺的神经元丢失，导致运动症状，如运动障碍（面部、手臂、腿或躯干的不自主、不稳定、扭动运动）和非运动效应，如痴呆、抑郁和睡眠障碍。

PD是仅次于阿尔茨海默氏病的第二大常见神经退行性疾病，在美国影响了大约100万人。在加利福尼亚州，估计有116,900人患有PD，是该国患病人数最多的国家。

现在帕金森病如何治疗？

目前对帕金森症的治疗包括在1960年代发现的药物左旋多巴。它在体内转化为多巴胺，因此它可以替代丢失的产生多巴胺的神经元。其他一些药物像多巴胺一样刺激神经细胞。患者还接受职业治疗、物理治疗、健康饮食和锻炼。手术，例如植入电极的深部脑刺激，用于治疗更晚期的病例，尤其是在药物效果不佳的病例中。

这些治疗可缓解帕金森病的症状，但不会减缓或逆转大脑神经细胞的损伤。随着时间的推移，尽管进行了治疗，但临床特征会变得更糟。当患者被诊断出患有帕金森症时，他们通常已经患病多年，并且黑质内的多巴胺细胞已经丢失了一半以上。早期检测帕金森症的测试可能有所帮助，但科学家们正在寻找一种方法来替换受损的细胞。

该项目中提议的干细胞疗法，旨在为帕金森提供了恢复多巴胺神经元的潜力，多巴胺神经元在许多重要的身体功能中发挥作用，包括运动和记忆。

Ryne Bio的研究人员旨在将产生多巴胺的细胞输送到帕金森病患者的大脑中，以替代丢失的神经元，以恢复/改善运动功能。

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 指南，目前的赠款将用于进行新药研究 (IND) 启用的非临床安全性研究。IND是在帕金森病患者中开始临床试验所需的授权。

CIRM对看到这种疗法的成功有着既得利益。迄今为止，CIRM已投资超过5900万美元，帮助帕金森病的研究从基础或发现阶段进展到临床试验。

干细胞如何对帕金森病提供帮助？

尽管帕金森病的根本原因尚不清楚，但科学家们确实知道涉及大脑的哪些细胞和区域。研究人员已经在实验室中使用干细胞培养产生多巴胺的神经细胞，以便研究这种疾病，尤其是在已知遗传原因的情况下。由于单个明确定义的细胞类型受到影响，因此也可以通过用健康的新细胞替换丢失的神经细胞来治疗帕金森病。

了解疾病：科学家们正在从PD患者身上提取细胞，并在实验室中使用这些干细胞来产生患有这种疾病的神经元。患病的神经元是研究帕金森病发病机制的有力工具。

开发新药：通过从帕金森病患者身上提取细胞，并在实验室中使用这些干细胞产生患病的神经元，科学家们可以筛选出可以开发成治疗该疾病的新药的物质。

更换丢失的细胞：医生和科学家认为，由于1980-90年代进行的移植研究结果，细胞替代疗法将会奏效。特别是，瑞典、美国和加拿大的研究人员已将正在发育的人类胎儿产生黑质多巴胺的神经元移植到患有PD的动物和人类患者中，在某些情况下取得了重大改善，但在其他情况下仅发生了轻微变化。这些最初的研究导致了更大规模的研究，这些研究随后报告了一些接受此类移植物的患者的一些副作用，这些副作用以移植物引起的非自愿运动的形式出现——类似于许多接受长期左旋多巴治疗的患者所见的副作用。其基础仍在争论中，但可能与在人类胎儿中脑移植物中发现的非多巴胺细胞的移植有关。

此外，还注意到一些患者在他们的移植物中也出现了一些PD病理学，即使移植物还不到20年。这导致了PD可能涉及通过异常形式的α突触核蛋白从一个神经细胞传递到另一个神经细胞而传播疾病的过程。

一项名为TRANSEURO的新研究正在重新审视胎儿人体多巴胺移植，旨在解决疗效一致的问题并避免移植物引起的非自愿运动的副作用。这项新研究将涉及一项新的临床试验。

科学家们仍然乐观地认为，将年轻细胞引入大脑可以更好地治疗帕金森病，但没有足够的胎儿组织来治疗大量帕金森病患者，而且胎儿的使用也引发了伦理问题。

因此，与此同时，他们正在将干细胞视为帕金森病患者新多巴胺细胞的替代来源：

胚胎干 (ES) 细胞可用于制造产生多巴胺的神经元，这些神经元可移植到患者体内。产生多巴胺的神经元已在实验室中由小鼠和人类胚胎干细胞制成，并且人类细胞最近被证明与帕金森病大鼠模型中的胎儿细胞具有相似的作用。

诱导多能干细胞 (iPS)可以在实验室中由患者的成年皮肤细胞制成，然后用于制造产生多巴胺的神经元。最近对大鼠和猴子 PD 模型的研究表明，产生多巴胺的神经元存活并成熟，结果良好。

说明：本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议，如有版权等疑问，请随时联系我。

参考资料：https://blog.cirm.ca.gov/

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