补体C5抑制剂Zimura获FDA优先审评，治疗地图样萎缩

2023年02月17日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 2月16日，Iveric Bio公司宣布其补体C5抑制剂Zimura（avacincaptad pegol，ACP）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的新药申请（NDA）获美国FDA优先审评，《处方药用户费用法案》（PDUFA）目标日期为2023年8月19日。

年龄相关性黄斑变性（AMD）是老年人中度和重度中心视力丧失的主要原因，影响大多数患者的双眼。黄斑是视网膜中央部分的一小块区域，负责中央视觉。随着AMD的进展，黄斑中视网膜细胞和下方血管的损失导致视网膜组织明显变薄和/或萎缩。与AMD相关的地理萎缩导致这些患者进一步不可逆转的视力丧失。目前还没有美国FDA或欧洲药品管理局（EMA）批准的用于AMD继发的地理萎缩患者的治疗方案。

此次NDA提交是基于GATHER1和GATHER2临床试验的12个月预先指定的主要疗效和安全性结果。Zimura是唯一一种在两项3期关键试验中达到预先指定的12个月主要终点的治疗GA的研究产品，观察到的有效率高达35%。此外，Zimura是第一个也是唯一一个获得AMD继发GA突破性治疗指定的研究疗法。

关于GATHER临床试验

Zimura在已完成的GATHER1临床试验和正在进行的GATHER2临床试验中达到了其主要终点，这两项临床试验都是随机、双盲、假对照、多中心3期临床试验。这些临床试验评估了AMD继发GA患者每月2 mg玻璃体内注射Zimura的安全性和有效性。在这两项试验的前12个月，患者被随机分配接受Zimura 2 mg或每月假治疗。有286名参与者参加了GATHER1，有448名参与者参加了GATHER2。

两项关键研究的主要疗效终点均基于在三个时间点通过眼底自发荧光测量的GA面积：基线、第6个月和第12个月。使用观察数据从基线到第12个月的GA面积平均增长率（斜率）在GATHER 1中为35%，在GATHER2中为18%。在GATHER1和GATHER2组合中，2 mg推荐剂量中最常报告的治疗紧急不良事件与注射程序有关。在接受avacincaptad pegol 2 mg的患者中报告的最常见不良反应（≥5%和大于假反应）是结膜出血(13%)、IOP升高(9%)和CNV(7%)。在GATHER1治疗18个月和GATHER2治疗12个月后，没有发生严重的眼内炎症、血管炎或眼内炎事件。

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

版权/免责说明：本文来自香港迈极康医疗内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。香港迈极康医疗内容团队专注介绍传播最新医药学术资讯。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表香港迈极康立场，亦不代表香港迈极康支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。