帕金森治疗新药NEU-723正式开展Ⅰ期临床试验

2月8日，Neuron23™宣布正在开展用于治疗帕金森病（PD）的新型药物NEU-723的首次Ⅰ期临床试验。NEU-723是一种高效、选择性的脑渗透性富亮氨酸重复激酶2（LRRK2）抑制剂，通过抑制LRRK2表达以发挥其药理效果。

LRRK2基因突变与家族性和散发性PD病例广泛相关。LRRK2是一种复杂的多域蛋白质，存在于整个身体的神经元和许多其他细胞类型和组织中。LRRK2基因的突变是家族性帕金森病最常见的原因之一。在LRRK2中遗传功能突变增加的人在晚年患上这种疾病的风险更高。此外，有越来越多的证据表明，LRRK2活动可能在较多的非家族性帕金森病患者群体中发挥作用，这表明针对LRRK2的治疗可能有利于更广泛的患者群体。最近的研究表明，小分子LRRK2抑制剂具有神经保护作用，因此具有改变疾病的潜力。

该次Ⅰ期临床试验在健康成人志愿者中开展，遵循随机、双盲的实验背景，共设立安慰剂对照组、单次递增剂量、多次递增剂量三个实验组。旨在评估NEU-723的安全性，耐受性和药代动力学。

除LRRK2以外，Neuron23™高度关注帕金森病治疗，有许多候选药物正在研发中。包括用于帕金森病治疗的脑渗透性抑制剂NEU-411，将于2023年进入临床实验。该公司还在推进针对酪氨酸激酶2（TYK2）的脑渗透和外周限制性进程。

关于Neuron23™

Neuron23TM Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于遗传定义的神经和免疫疾病的精密药物。Neuron23将人类遗传学的最新进展与最先进的药物发现和生物标志物平台相结合，使用机器学习和人工智能方面的先进技术来推进对毁灭性疾病的治疗。该公司的重点领域是神经退行性疾病、神经炎症性疾病以及全身性自身免疫和炎症性疾病。

参考资料

https://neuron23.com/neuron23-announces-first-in-human-dose-in-phase-1-clinical-trial-of-its-best-in-class-brain-penetrant-lrrk2-inhibitor-for-parkinsons-disease/

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