要点|前瞻性临床研究设计

前瞻性临床研究设计要点

1.研究类型（按时间轴划分）

2.循证医学等级（细分）

回顾性研究的弱点：由于结局已经发生，研究的样本、对象（包括研究组&对照组）在结局时进行选择。

RCT的优点：临床研究中避免选择偏倚和混杂因素（已知或未知）的唯一方法；结局有统一的检测方法，可设置盲法，减少信息偏倚；统计学效率高，较易分析轻微或中等的效应；是循证医学的核心和金标准。其设计流程：

RCT的局限性：因为费用问题，往往只能观察到近期的疗效；因为费用和样本量问题，往往只能观察到常见不良反应；对于伤害性干预无法观察；对于无特定治疗药物、手术、方案的功能性疾病无法得出结论等。

3.受试者/患者

三大要点：诊断标准；纳入排除标准；患者招募方法。其中，纳入、排除标准决定了研究的内部真实性和外部真实性！

纳入标准四个原则：

遵循伦理学要求：年龄等因素；

符合研究目的、应答良好的对象，容易得出期望结果；

限定关键混杂因素，使样本相对均一性较好；

尽量具有代表性，代表性与均一性间平衡。

排除标准:

排除干扰性很大的混杂因素；

保障患者安全；

技术性排除；

影响结局获得的因素。

纳入受试者策略

抽样（sampling）——随机抽样，随便抽样；

连续（consecutive）——连续纳入后按暴露分组，连续纳入后随机分组；

匹配（matched）——先匹配纳入，再分析；纳入后后匹配。

前瞻性研究患者管理要求

脱失、失访都要严格记录；

前瞻性研究不记录脱失或失访是不合格的，这也是前瞻性研究的重要特点。

4.样本量计算

首先明确几个基本概念

α：一类错误，或称为假阳性错误。真实情况为H0成立，但检验结果为H0不成立。H0不成立的发生概率用α表示，一般取0.05或0.01。

β：二类错误，或称为假阴性错误。真实情况为H1成立，但检验结果为H1不成立，H1不成立的发生概率用β表示，一般取0.2或0.1。

β：把握or Power，即有1-β的把握不会发生假阴性错误。

善于应用软件：最小样本量计算。

如何制定合理的样本量？

主要终点/结局的确定；

条件的设定：α、β值的确定；

计算模型的选择；

组间差异的预估：发生率；绝对差值、误差范围；发生事件数、研究周期、风险比……

脱失率。

5.注册

前瞻性研究建议都要注册！

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