罗伯特·兰格答疑mRNA技术与递送载体

编译丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

罗伯特·兰格 （Robert Langer）是麻省理工学院（MIT）享有最高荣誉的教授之一，并参与创建了40多家成功的生物技术公司，其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司。

药物递送技术有望为癌症、心脏病和其他疾病创造新的治疗方法。最近，mRNA新冠疫苗的快速开发和广泛应用，向全世界展现了纳米载体在药物递送方面的强大力量。

前不久，Robert Langer 在  GEN Biotechnology 举办的首届网络研讨会探讨了mRNA疗法递送的过去、现在和未来。

以下是 Robert Langer 回答的一些观众提问。

问 ：mRNA疗法在未来将如何影响肿瘤学？

Robert Langer：我认为mRNA将会对肿瘤学产生重大影响，因为最近 Moderna 的一项临床试验显示，个性化mRNA癌症疫苗能够将晚期黑色素瘤患者的死亡率或复发率降低了44%。

问 ：你认为哪一种方法更有希望发现新的、更有效的LNPs，大规模筛选脂质，还是根据第一性原理设计脂质?

Robert Langer：实际上，这两种方法都很重要。这两种方法我们实验室都在做，这两种方法也可以结合使用。

问 ：你认为最有前途的递送方式是什么？你认为在未来五年内，哪种递送方式的进步最大？

Robert Langer：我不确定具体哪一种递送载体最好，因为这还要取决于具体疾病。纳米颗粒无疑是有效的注射剂，但我认为微针，以及通过肺、鼻和其他给药途径也很重要。

问 ：LNPs是否会主导非病毒类递送方法，或者你是否预见到递送遗传物质的新方法的出现？

Robert Langer：LNPs仍然很重要，但聚合物颗粒和其他方法也正在变得至关重要。

问 ：你会如何向非科学专业的人解释mRNA递送技术和它的安全性？

Robert Langer：这项技术是一种比以往更好、更简单、更快速的蛋白质疗法。在安全性方面，与DNA不同的是，mRNA不会引起基因变化。根据已发表的研究论文，mRNA 新冠疫苗似乎比标准流感疫苗 （灭活疫苗） 更安全，副作用更少。

问 ：mRNA疫苗下一个关注的疾病是什么？

Robert Langer：流感、呼吸道合胞病毒 （RSV） 感染，以及很多其他病毒感染疾病。

问 ：你能评论一下向中枢神经系统 （CNS） 的递送效率吗？

Robert Langer：向CNS递送的挑战在于获得合理的生物利用度，有一些更有效的CNS递送方法会更具侵入性，例如鞘内注射 （通过腰椎穿刺，把药物注射到椎管中，通过脑脊液循环把药物运输到CNS系统） 。