罗氏艾美赛珠单抗新适应症在欧盟获批，治疗中度A型血友病

2023年2月2日讯/香港迈极康hkmagicure/--罗氏2023年02月01日宣布，欧盟委员会已批准延长其Hemlibra(emicizumab)在欧盟的上市许可(MA)，将中度血友病A患者包括在内。

该标签现在将包括常规预防没有因子VIII抑制剂的血友病A患者的出血事件，这些患者患有中度疾病和严重出血表型。据罗氏公司称，全球约有血友病A影响全世界约900,000人，其中约14%患有中度疾病。中度血友病A会对患者的生活产生重大影响，只有15%的患者过着无出血的生活。

该批准基于HAVEN 6研究的结果，在该研究中，Hemlibra在没有抑制剂的中度血友病A患者中证明了有效的出血控制和良好的安全性。

临床上需要进行预防。该决定还基于真实世界的数据。该标签扩展将为欧盟中患有严重出血表型的中度血友病A患者提供一种有效且方便的预防性治疗选择，并具有良好的安全性。

Hemlibra在全球110多个国家被批准作为具有VIII因子抑制剂的血友病A患者和全球100多个国家没有因子VIII抑制剂的患者的预防性治疗选择。它已经在有或没有因子VIII抑制剂的血友病A患者中进行了最大的临床试验项目之一，包括八项III期研究。

虽然重度A型血友病患者的治疗和护理很完善，但关于中度A型血友病预防的信息和指南却很少。此外，传统上通过个体凝血因子VIII水平衡量的A型血友病的严重程度并不总是如此反映出血行为。

许多患有中度血友病A的人可能没有接受预防性治疗，并且可能会加重临床负担。大约85%的中度血友病A患者在给定的一年内会出血，三分之一的人会出现长期关节问题，其中许多问题需要手术并影响生活质量。

关于A型血友病

A型血友病是一种遗传性严重疾病，患者的血液不能正常凝结，导致失控且经常是自发性出血。然而，A型血友病的严重程度并不总是反映出血行为，因为一些非重度血友病患者可能会出现与重度血友病患者相似的症状，因此需要采取预防措施。所有严重程度的血友病A都会显着降低患者及其家人和护理人员的生活质量。患有血友病A的人缺乏或没有足够的凝血蛋白，称为凝血因子VIII。

对于健康人来说，当发生出血时，凝血因子VIII会聚集凝血因子IXa和X，这是形成血凝块以帮助止血的关键步骤。根据症状的严重程度，A型血友病患者可能会经常出血，尤其是关节或肌肉。这些出血会引起严重的健康问题，因为它们通常会引起疼痛，并可能导致慢性肿胀、畸形、行动不便和长期关节损伤。

治疗的一个严重并发症是因子VIII替代疗法的抑制剂的发展。抑制剂是由人体免疫系统产生的抗体，可与替代因子VIII结合并阻断其功效，从而即使不是不可能，也很难获得足以控制出血的因子VIII水平。

关于Hemlibra（emicizumab）

Hemlibra（emicizumab）是一种针对因子IXa和因子X的双特异性抗体。它旨在将因子IXa和因子X（参与自然凝血级联反应的蛋白质）结合在一起，并恢复A型血友病患者的凝血过程。

Hemlibra是一种预防性（预防性）治疗，可以通过注射现成的药物进行给药-皮下（皮下）每周一次、每两周一次或每四个星期一次（在前四个星期每周一次的初始剂量之后）使用溶液。

Hemlibra由日本中外制药有限公司创建，由中外制药、罗氏和基因泰克在全球范围内共同开发。它由Genentech在美国上市，，后缀kxwh是根据美国颁布的生物制品非专利命名工业指南指定的。

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

参考资料：European Commission approves label expansion of Roche’s Hemlibra to include people with moderate haemophilia A in the EU

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