【药苑杂谈】和而不同，突破中国式困局！4国孤儿药激励政策浅析

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孤儿药(orphan drug，OD)，也被称为罕见病用药。罕见病患病率低、患者稀少，孤儿药研发难度大、临床试验环节招募受试者困难、市场容量小，企业自主研发意愿低。为鼓励孤儿药开发，提高罕见病用药的可及性，许多国家都对孤儿药进行特殊管理，本文我们就一起了解一下，中美欧日各地对孤儿药的激励政策有哪些。

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美国孤儿药激励政策

美国对孤儿药的定义为目标疾病患者少于20万（0.075%）或超出20万但研发经费无法在7年内收回成本的药物。1982年美国通过了《孤儿药法案》(ODA)，FDA在局长办公室下设孤儿药开发办公室（OOPD）作为美国主要的孤儿药监管部门。2002年美国颁布《罕见病法案》和《孤儿药研究资助法案》，授权国家卫生研究所的罕见病办公室（ORD）参与罕见病临床研究基金的审批。为鼓励孤儿药的研发，美国给予多种方式的激励政策。

※欧盟孤儿药激励政策

欧盟对孤儿药的定义为目标疾病严重危及生命，或为慢性渐进性疾病；目标疾病患病率低于0.05%或证明难收回研发成本；目标疾病无满意诊疗方法或有显著临床获益的药物。欧盟于1999年颁布《孤儿药管理法规》，EMA专门成立孤儿药品委员会(COMP)负责提供孤儿药身份认定等评估性意见。欧盟孤儿药激励政策如下：

※日本孤儿药激励政策

日本对孤儿药的定义为目标疾病患者少于5万（0.04%），无合适的替代药物或治疗手段的药物。1993年，日本正式实施了《罕用药管理制度》以鼓励孤儿药研发，日本孤儿药激励政策如下：

※中国孤儿药激励政策

当前我国对孤儿药并未作出明确的定义或界定标准。2015年《国家卫生计生委办公厅关于成立国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会的通知》出台，推动了罕见病医药、医疗和医保体系的建立和发展，同时也推动了一系列孤儿药激励政策的制定。2018年5月，国家卫健委发布了我国《第一批罕见病目录》，以目录准入的方式明确列举121种罕见病。

※总结

中美欧日各地对孤儿药的激励政策总结如上。相比于美欧日地区，我国正处于孤儿药政策制定的探索阶段，还有诸多问题亟待解决，法规体系亟待完善。期待在不远的将来，我国能够制定更多孤儿药专门的法规和优惠性政策，为罕见病患者提供有力保障。

参考文献： 

[1]陈永法.国际药事法规[M].南京:东南大学出版社,2021:190-205.

[2]张金子,宋晓琳,王泽钊,王萍,尹梅.国外孤儿药研发激励机制对我国的伦理启示[J].中国医学伦理学,2022,35(09):971-977.

[3]张越飞.浅析当前我国罕见病相关政策法规[J].中国食品药品监管,2020(03):26-30.

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