新药周报丨92款新药获批临床，国内首个中药双层口腔贴片上市！

据药融云数据库统计，在2022.12.19-2022.12.25期间，共有28项创新药/改良型新药注册申请获CDE承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号8个，进口药品受理号20个。

同时，在这期间共计有92款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，包括化学药62款，生物药28款，中药2款。

一、获批临床的创新药/改良型新药

其中，获得“默示许可”的创新药/改良型新药临床试验中，值得注意的有：恩华药业的NH130枸橼酸盐片、锦篮基因的GC301腺相关病毒注射液、CleaveTherapeutics的CB-5339胶囊、先声药业的注射用SIM0237。

获批临床创新药/改良型新药信息速览（部分）

图片来源：《药融云医药行业观察周报》

（1）NH130枸橼酸盐片——治疗帕金森病精神病

NH130枸橼酸盐片，是恩华药业研发的一款强效的5-羟色胺2A（5-HT2A）受体反向激动剂，这是该品种首次获批临床（默示许可），也是国内首个PDP治疗药物获批临床，拟用于治疗帕金森病精神病。5-HT2A受体是致幻剂和治疗精神疾病的药物的典型靶标。

NH130枸橼酸盐片的临床前试验结果显示，其对帕金森精神病动物模型有效且不影响运动功能。同时，心脏毒性和磷脂沉积等不良反应小，安全窗大，具有较好的药代特性。至此，恩华药业共有至少10款神经系统1类新药迈入IND及以上阶段。

NH130枸橼酸盐片基本信息（部分）

图片来源：药融云全球药物研发数据库

据药融云全国医院销售数据库统计，中国神经系统用药院内市场销售额峰值超880亿元，近两年有所下滑，2021年院内销售额为834亿元，为整体医药市场热门领域。目前，国采已进行了七批，已中标国采的神经系统药物共38个。

现阶段已过评企业数量在4家以上且暂未纳入国采目录的产品中，有丙戊酸钠注射用浓溶液、氢溴酸伏硫西汀片、阿立哌唑口服溶液、艾司唑仑片、吸入用七氟烷等产品，或将成为第八批国采的热门产品。

（2）GC301腺相关病毒注射液——早发型庞贝病AAV基因治疗药物

GC301腺相关病毒注射液由锦篮基因研发，是国际上首个获批临床试验的早发型庞贝病AAV基因治疗药物，用于治疗早发型庞贝病（IOPD）。

庞贝氏病，又称为酸性麦芽糖酵素缺乏症，是一种罕见的代谢贮积症疾病，主要是由于体内缺少酸性-α-1,4-葡萄糖苷酶，使人体内的糖原不能转化分解为葡萄单糖，导致大量糖原累积，出现肌肉无力，心脏扩大等症状。目前的主要治疗手段是酶替代疗法，即向体内注射含有缺失的α-1,4-葡萄糖苷酶，这种方法需要终生持续进行，且治疗成功率受到疾病严重程度、酶治疗剂量、抗体产生等多种因素影响。

GC301是一款以重组AAV(recombination AAV,rAAV)为载体搭载GAA基因表达序列的基因治疗药物，采用独创的系统性递送，通过单次静脉输注，可在心脏、骨骼肌、肝脏、神经系统等广泛分布，达到长期改善GAA酶活力水平、持续清除累积糖原和恢复肌肉力量的目的。

GC301腺相关病毒注射液I期临床实验信息（ChiCTR2200063229）

图片来源：药融云中国临床试验数据库

依托锦篮基因的AAV基因递送技术平台，锦篮基因开发了脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物、高甘油三酯血症基因治疗药物、庞贝病基因治疗药物、家族性LCAT缺乏症基因治疗药物在内的多条基因治疗药物研发管线。

据药融云投融资数据库显示，锦篮基因于2021年2月完成近亿元的天使轮融资，由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成。

（3）CB-5339胶囊——血液肿瘤和实体瘤的全球首创新药

CleaveTherapeutics的CB-5339胶囊获得临床试验默示许可，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。CB-5339胶囊是一种新型口服二代小分子药物，通过含缬酪肽蛋白质 VCP/p97 这一在蛋白质稳态、DNA 损伤反应以及其它细胞应激通路上起关键作用的新靶点治疗癌症。

CB-5339是一种非常有潜力的新型药物，可以选择性靶向VCP/p97以治疗癌症。据药融云全球临床试验数据库显示，CB-5339用于急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合症（MDS）的I期临床研究正在进行中。

CB-5339临床试验NCT04402541基本信息（部分）

图片来源：药融云全球临床试验数据库

（4）注射用SIM023——用于局部晚期不可切除或转移性实体瘤

SIM0237是一种抗PD-L1/IL-15双特异性抗体，是先声药业基于自有蛋白质工程技术平台开发的一种抗PD-L1单抗与IL-15/IL-15Rα融合蛋白，可通过结合PD-L1阻断PD1/PD-L1免疫抑制通路，同时通过IL-15激活免疫系统，从而发挥解除免疫抑制和激活免疫系统的双重协同作用，达到抗肿瘤疗效。

此次注射用SIM0237获得临床试验默示许可，用于局部晚期不可切除或转移性实体瘤。注射用SIM0237是国内首款进入临床阶段的PD-L1/IL-15双抗。2022年10月，该药物已在美国获批临床。

注射用SIM0237审评时间轴

图片来源：药融云中国药品审评数据库

值得一提的是，2022年12月29日，先声药业宣布，其自主研发的两款抗肿瘤生物创新药——人源化TIGIT/PVRIG双特异性抗体SIM0348注射液、抗PD-L1/IL-15双功能融合蛋白注射用SIM0237也获批了临床。

据药融云数据库统计，截至目前，先声药业处于临床阶段或取得临床批件的在研创新药项目达18个，其中2个项目在中美两国获准开展临床研究。

二、获批上市的中药创新药

在2022.12.19-2022.12.25期间，还有1款新药获批上市——康恩贝的中药创新药侧金盏口腔溃疡贴片（5类）。

侧金盏口腔溃疡贴片的功能为清心泄热，用于心脾积热所致轻型复发性口腔溃疡。公开资料显示，侧金盏口腔溃疡贴片是从中药黄蜀葵花中采用先进的提取、分离、纯化技术，得到有效部位“黄蜀葵花总黄酮提取物”，采用现代制剂技术，研制而成的双层口腔贴片，是国内首个中药双层口腔贴片，为广大口腔溃疡患者提供了新的治疗选择。

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