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挑战全球最贵350万美元药物Hemgenix!辉瑞公布旗下血友病B基因治疗在研药物3期研究的积极顶线结果

2023-01-03 15:57   凯莱英药闻

近些年,随着基因治疗和蛋白工程的进步,基因治疗在血友病的临床应用上获得了显著的突破,血友病的药物市场也正在发生重大变化。

2022年12月29日,辉瑞公布了评估fidanacogene elaparvovec的3期BENEGENE-2研究的积极顶线结果,用于治疗患有中度重度至重度血友病B的成年男性。研究显示,该药物可以大大降低患者的出血率,未来也可减少患者对昂贵注射药物的依赖。据悉,注射疗法是目前针对该药物的标准疗法。

BENEGENE-2临床试验结果显示:

与标准护理IX (FIX) 因子预防方案相比,输注总出血的年化出血率 (ABR)具有非劣效性。

从第12周到第15个月的12个月内,所有出血的平均ABR为1.3,优于至少六个月的导入预处理期间的4.43的ABR。

关键的次要终点显示,治疗后的ABR降低了78%(p=0.0001),年化输注率降低了92%(p<0.0001)

通过单阶段SynthASil测定,平均FIX活性在15个月时为27%,24个月时为25%。

在安全性上,药物耐受性良好,与1/2期报告的结果一致。在7例(16%)患者中报告了14例严重不良事件(SAEs),其中两例被评估为治疗相关,在使用皮质类固醇时发生十二指肠溃疡出血、以及免疫介导的肝转氨酶水平升高。没有死亡、与输注反应、血栓形成或FIX抑制剂相关的SAEs报告。

关于Fidanacogene Elaparvovec

Fidanacogene elaparvovec是一种新型的研究载体,含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和高活性人凝血FIX基因。这种研究性治疗的目标是,一旦血友病B患者接受治疗,他们将能够通过这种一次性治疗自己产生FIX,而不必接受外源性FIX。该药物已获得FDA的突破性再生医学高级治疗(RMAT)和孤儿药认定,以及EMA的PRIority MEdicines(PRIME)和孤儿药认定。辉瑞将在2023年初与监管机构讨论这些数据,其他关键数据也将在2023年初在科学会议上公布。

2014年12月,辉瑞从Spark Therapeutics获得SPK-9001(fidanacogene elaparvovec)许可;根据该协议,Spark Therapeutics负责进行研究性基因治疗的所有1/2期研究;辉瑞则负责关键研究,任何监管活动和潜在的全球商业化。

关于血友病B

血友病是一组性联隐性遗传的出血疾病, 其临床上分为血友病A(凝血因子Ⅷ缺陷症)和血友病B(凝血因子Ⅸ 缺陷症)2 型, 分别由FⅧ和FⅨ基因突变所致。

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B型血友病患者因体内凝血因子Ⅸ缺乏或活性较低,终生面临严重出血风险。B型血友病患者绝大部分是男性,发病率大约为1/3.5万。要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平则需每天输注1次凝血因子,但长期输血有很多副作用,也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

上月,FDA批准了CSL Behring和uniQure共同开发的Hemgenix(etranacogene dezaparvovec),用于治疗成人血友病B。Hemgenix(AMT-061)是一款基于腺相关病毒(AAV)5载体的基因疗法,搭载有凝血因子IX(FIX)基因变体(FIX-Padua);该药物可通过静脉给药,给药后在肝脏中表达FIX 凝血因子,分泌后进入血液发挥凝血功能,从而达到治疗的目的,通常一次给药长期有效。Hemgenix的一次性治疗费用高达350万美元,倘若有效,与某些患者一生中可能花费1500万至2000万美元的治疗和护理费用相比,则是相当划算。

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根据世界血友病联合会的数据,2021 年全球有超过 38,000 人患有 B 型血友病。据《血友病诊断和治疗中国专家共识》,在男性人群中, 血友病A 的发病率约为1/5000, 血友病B的发病率约为1/25000,所有血友病男性患者中, 血友病A 占80%~85%, 血友病B占15%~20%。2021 年末中国男性人口为7.23 亿人,以此推算,我国乙型血友病人数约为2.89 万。

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近些年,随着基因治疗和蛋白工程的进步,基因治疗在血友病的临床应用上获得了显著的突破,血友病的药物市场也正在发生重大变化。据Coherent Market Insights报告估计,血友病基因治疗市场将在2026年超过7.8亿美元,2018年至2026年的年复合增长率(CAGR)或高达56.0%。

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