Ivospemin获得EMA孤儿药认定积极意见

2022年12月15日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- Pannbela Therapeutics,Inc.2022年12月14日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会就Panbela申请Ivospemin(SBP-101)联合吉西他滨（Gemcitabine）和白蛋白结合型紫杉醇（Nab-Paclitaxel）治疗转移性胰腺导管腺癌(PDA)患者的孤儿药认定发表了积极意见。此前，美国食品药品监督管理局(FDA)授予SBP-101孤儿药资格。

关于Ivospemin(SBP-101)

Ivospemin是一种专利的多胺类似物，旨在利用观察到的该化合物对胰腺导管腺癌和其他肿瘤的高亲和力来诱导多胺代谢抑制(PMI)。

在转移性胰腺癌患者的临床研究中显示了肿瘤生长抑制的信号，证明中位总生存期(OS)为14.6个月，客观缓解率(ORR)为48%，均超过吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇标准治疗的典型特征，表明与现有FDA批准的标准化疗方案具有潜在互补活性。

在迄今为止临床研究评价的数据中，ivospemin未显示骨髓抑制加重和周围神经病变，这可能是化疗相关的不良事件。已经评估了严重的视觉不良事件，有视网膜病变病史或有视网膜脱离风险的患者将从未来的SBP-101研究中排除。在先前Panbela申办的临床试验中观察到的安全性数据和PMI特征为在ASPIRE试验中继续评价ivospemin提供了支持。

多胺代谢抑制剂技术 Polyamine Metabolic Inhibitor Technology

Panbela的多胺代谢抑制剂 (PMI) 平台是基于利用多胺在哺乳动物细胞中所起的关键作用。Panbela Therapeutics公司的主要资产是 ivospemin(SBP-101) 和FlynpoviTM（依氟鸟氨酸 (CPP-1X) 和舒林酸），它们提供了一种多靶点方法来重置存在于癌症和自身免疫等多种类型疾病中的失调生物学。Panbela的先导资产靶向互补连接处的多胺通路，已被证明发生改变的是疾病（图1）。特别是，这些药物有可能抑制和阻止肿瘤生长，增强其他抗癌药物的抗肿瘤活性，调节免疫系统。

Flynpovi

Flynpovi是CPP-1X（依氟鸟氨酸）和舒林酸的复方制剂，具有抑制多胺合成和增加多胺输出和分解代谢的双重机制。在一项散发性大肠息肉患者的3期临床试验中，与安慰剂相比，联合用药可预防> 90%的后续癌前散发性腺瘤。

在最近的比较Flynpovi与单药依氟鸟氨酸和单药舒林酸的3期试验中，重点关注具有下消化道解剖结构的FAP患者，下消化道解剖结构的FAP患者（结肠完整、保留直肠或手术袋的患者），与两种单药相比，Flynpovi在延迟下消化道手术事件长达4年方面显示出统计学显著获益(p≤0.02)。Flynpovi的安全性特征与单药无显著差异，支持继续评价Flynpovi治疗FAP。

CPP-1X

CPP-1X（依氟鸟氨酸）正在开发作为单药片剂或高剂量散剂小袋，用于多种适应症，包括预防胃癌、治疗神经母细胞瘤和近期发作的1型糖尿病。临床前研究以及 I 期或 II 期研究者发起的试验表明，CPP-1X治疗可能耐受良好，并具有潜在活性。

Panbela总裁兼首席执行官Jennifer K.Simpson博士（MSN,CRNP）表示：“我们很高兴收到EMA孤儿药委员会在12月全体会议后对孤儿药认定的积极意见通知。”“意见是及时的，因为我们几周前才宣布在我们的ASPIRE试验中入组欧洲的首例患者。我们继续推进全球临床试验，因为我们的目标是在2024年初进行中期分析。”

根据EMA孤儿药委员会发布的积极意见，欧盟委员会授予欧盟(EU)孤儿药资格。EMA的孤儿药资格适用于开发危及生命或慢性衰弱性疾病治疗药物的公司，这些疾病在欧盟的患病率不到万分之五。符合EMA孤儿药资格认定标准的药品有资格获得财务和监管激励，包括产品批准后在欧盟的10年市场独占权期、EMA在产品开发阶段以降低费用提供的方案援助和获得集中上市许可。

图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心

参考资料：Panbela Receives Positive EMA Opinion on Orphan Designation for Ivospemin (SBP-101) in Combination with Gemcitabine and Nab-Paclitaxel in Patients with Metastatic Pancreatic Ductal Adenocarcinoma

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