欧盟委员会批准Mycapssa治疗肢端肥大症

2022年12月06日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 12月5日，Amryt公司宣布，欧盟委员会(EC)批准其Mycapssa，用于对奥曲肽(octreotide)或兰瑞肽(lanreotide)治疗有反应和耐受的肢端肥大症患者的维持治疗。Mycapssa已在美国获批用于对奥曲肽或兰瑞肽治疗有反应和耐受的肢端肥大症患者的长期维持治疗。Mycapssa是FDA和EC批准的首个也是唯一一个口服生长抑素类似物。

肢端肥大症的共同特征是面部改变、剧烈头痛、关节疼痛、视力受损及手、足、舌及内脏器官肿大。与肢端肥大症进展相关的严重健康状况包括2型糖尿病、高血压、呼吸系统疾病以及心脑血管疾病。

EC对Mycapssa的批准是基于3项肢端肥大症患者3期研究的疗效和安全性数据的支持，其中包括关键的MPOWERED 3期试验。MPOWERED试验是一项为期15个月的全球、随机、开放标签和活性对照试验，旨在支持Mycapssa在欧盟的批准。

Chiasma/Amryt于2019年6月完成了146例成人肢端肥大症患者的试验入组，其中92例根据方案在6个月导入期后被认为对奥曲肽胶囊有反应的患者被随机分配到奥曲肽胶囊组(n=55)或注射用生长抑素受体配体(iSRL)（奥曲肽长效释放或兰瑞肽自体凝胶）组(n=37)。然后在随机对照治疗(RCT)阶段对这些患者进行额外9个月的随访。RCT阶段结束时，为患者提供继续进入开放标签阶段并接受Mycapssa治疗。该研究符合其主要非劣效性终点。在整个RCT期间，Mycapssa组91%的患者维持胰岛素样生长因子1(IGF-1)反应(95%CI 80-97)，而iSRL组为100%(95%CI 91-100)。反应定义为9个月RCT阶段内IGF-1的时间加权平均值<1.3×正常值上限(ULN)。

除生化控制外，MPOWERED研究探索了治疗对肢端肥大症症状控制的影响。在随机化治疗阶段结束时，治疗组之间个体活动性肢端肥大症症状的总数相似，与随机化治疗阶段开始时相比，75%的Mycapssa治疗患者和70%的iSRL治疗患者维持或减少了其活动性肢端肥大症症状的总数。

在另一项III期研究(CH-ACM-01)中，与接受注射用生长抑素类似物治疗的受试者的基线评分相比，在Mycapssa治疗结束时，四肢肿胀和关节痛的个体症状评分有统计学意义的改善（分别为p=0.0165和p=0.0382）。MPOWERED同样显示，从基线（磨合期）到磨合期结束，使用Mycapssa治疗活动性肢端肥大症症状有所改善；对于随后进入研究随机阶段的患者，四肢肿胀(p=0.011)和疲劳(p=0.031)。

版权/免责说明：本文来自香港迈极康医疗内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。香港迈极康医疗内容团队专注介绍传播最新医药学术资讯。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表香港迈极康立场，亦不代表香港迈极康支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

打赏