治疗急性髓系白血病！IDH1抑制剂获FDA批准上市

2022年12月02日讯 / 香港迈极康hkmagicure / -- 12月1日，美国FDA宣布批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂Rezlidhia(olutasidenib)上市，用于治疗经FDA批准的试验检测出敏感IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。

此次FDA批准上市是基于研究2102-HEM-101(NCT02719574)试验的数据，这是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，共纳入了147例经试验证实携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者。Olutasidenib口服给药，150 mg，每日两次，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为4.7个月（范围：0.1-26个月）。16例(11%)患者在olutasidenib治疗后接受了造血干细胞移植。

疗效基于在完全缓解(CR)加完全缓解伴部分血液学(CRh)缓解率、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖到非依赖的转换率上。CRh定义为骨髓中原始细胞低于5%、无疾病证据和外周血细胞计数部分恢复（血小板>50,000/μL和中性粒细胞绝对计数>500/μL）。

试验数据显示，在携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者中，完全缓解(CR)加完全缓解伴部分血液学(CRh)缓解率为35%，其中CR为32%，CRh为2.7%。CR+CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9-5.6个月）；中位缓解持续时间为25.9个月（95%CI：13.5个月，未达到）。

Rezlidhia表现出良好的耐受性，不良反应的特征与接受治疗的AML患者通常经历的症状和特征一致。在16%的患者中观察到分化综合征，在大多数病例中可通过中断给药和使用皮质类固醇进行管理。23%的患者发生肝毒性，表现为肝功能参数升高，大多数病例可通过剂量调整进行管理。

此外，在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的86例患者中，29例(34%)在基线后56天内变为不依赖RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的61例患者中，39例(64%)在基线后56天内保持不依赖输血。

关于急性髓性白血病(AML)

急性髓性白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，可影响骨髓细胞，正常情况下可发展为各种类型的成熟血液细胞。AML主要发生在成人中，约占所有成人癌症的1%。据美国癌症协会估计，仅在美国，2022年就有约两万多例新发病例，大多数为成人。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，它的活性可促进血液恶性肿瘤和实体瘤的发生。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。

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