医药行业观察周报：32款新药获批临床，45项申请获CDE承办

据药融云咨询团队整理的《医药行业观察周报》显示，2022.11.14-2022.11.20期间共有45项创新药/改良型新药注册申请获CDE承办（按受理号统计，不含补充申请）。其中，国产药品受理号37个，进口药品受理号8个。本周共计32款创新药/改良型新药临床试验申请获得“默示许可”，无新药获批上市。另外，还有几家上市企业在新药方面有了新进展，包括通化东宝、恒瑞医药与石药集团。

一、新药获批临床

在本周新药获批临床的32款药物中，包括化学药16款，生物药16款，无中药。其中值得注意的有：

1.GC304腺相关病毒注射液

2022年11月15日，北京锦篮基因的GC304腺相关病毒注射液获得临床试验默示许可，用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎。公开资料显示，GC304腺相关病毒注射液是携带LPL基因表达框的重组AAV病毒载体，通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内的高效表达，能长期且高效降解循环血液中的甘油三酯，提供一种新的预防和/或治疗严重高甘油三酯血症的基因药物。

据药融云统计，GC304腺相关病毒注射液的临床申请是于9月2日被CDE承办，进入新报任务；11月15日离开新报任务并获批临床。至此，该药审评全程共用时74天，是列举的三款药物中用时最少的一款。

GC304腺相关病毒注射液审评时间轴

截图来源：药融云中国药品审评数据库

2.KH631眼用注射液

2022年11月15日，康弘药业1类新药获批临床——KH631眼用注射液，用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。目前，临床常用抗VEGF药物来治疗nAMD，但这需要频繁持久地眼内注射。基因治疗是通过将外源基因导入靶细胞，来纠正或补偿缺陷和异常基因，从而达到治疗目的。

据药融云数据库显示，KH631眼用注射液目前累计共有11条受理号获CDE承办，此次为首次新药获批临床，共5条受理号，KH631眼用注射液同时也是我国第一个获批进入临床的用于新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的基因治疗产品。

KH631眼用注射液受理承办情况

截图来源：药融云中国药品审评数据库

3.AK130注射液

2022年11月15日，康方生物的AK130注射液新药获批临床，用于治疗晚期恶性肿瘤。公开资料显示，AK130注射液由与人转化生长因子-β(TGF-β)受体II的细胞外结构域融合抗TIGIT单克隆抗体组成，是全球首款TIGIT/TGFβ双靶点抗体融合蛋白新药。TIGIT表达于T细胞和NK细胞，可与其配体CD155和CD122相互作用，导致T细胞中抑制性信号传导，进而使淋巴细胞耗竭。TGF-β是一种肿瘤微环境的免疫调节剂，可导致免疫检查点抑制剂的耐药性。TIGIT和TGF-β的双重阻断可激活T细胞免疫反应，降低TGF-β介导的Tregs免疫抑制活性，从而达到更好的抗肿瘤作用。

据药融云近期重磅上线的靶点格局数据库显示，TGFB与TIGIT这两个都是相对比较冷门的靶点，前者目前全球仅一款获批上市，后者还尚无。能同时布局这2个靶点的企业更是少之又少，仅2个，除了此次新药获批临床的康方药业外，另外一个是默克，旗下新药bintrafusp alfa现已在三期临床试验阶段，有望成为全球第一个获批上市的TIGIT/TGFB双靶点药物。

TGFB靶点全球研发格局

截图来源：药融云靶点格局数据库

本周新药获批临床总览

截图来源：药融云咨询团队《医药行业观察周报》

二、国内上市企业新药动态

1.通化东宝2款糖尿病新药获批上市

11月14日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，通化东宝以3.4类新药申报的门冬胰岛素30注射液和门冬胰岛素50注射液均已获批上市。门冬胰岛素30注射液和门冬胰岛素50注射液均为糖尿病治疗产品，其降血糖作用是通过与肌肉和脂肪细胞上的胰岛素受体结合后，促进细胞对葡萄糖吸收利用，同时抑制肝脏葡萄糖的输出。

至此，通化东宝共有4款门冬胰岛素获批上市。但其此前在市场的占比微乎其微，此次再新添2品种上市，或许将会加大其在市场的影响力。

2.恒瑞医药一线治疗乳腺癌药物「吡咯替尼」新适应症上市申请拟纳入优先审评

11月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药的马来酸吡咯替尼片的新适应症上市申请拟被纳入优先审评，拟用于治疗HER2阳性、晚期阶段未接受过抗HER2治疗的复发或转移性乳腺癌患者。正式纳入于11月23日生效。

截图来源：药融云中国药品审评数据库

马来酸吡咯替尼片是恒瑞医药自主研发的一款口服HER1/HER2/HER4酪氨酸激酶抑制剂。该药物是一种小分子、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，吡咯替尼通过阻止肿瘤细胞内表皮生长因子（EGFR）和人表皮生长因子受体2（HER2）的同质和异质二聚体形成，抑制其自身的磷酸化，阻断下游信号通路的激活，从而抑制肿瘤细胞生长。

据药融云数据库查询，恒瑞医药马来酸吡咯替尼片此前还有2个适应症被纳入优先审评，且CDE都已批准生产。分别是：本品联合曲妥珠单抗及多西他赛，适用于治疗表皮生长因子受体2（HER2）阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗；本品联合卡培他滨，适用于既往经过曲妥珠单抗联合蒽环类或紫杉类治疗；或仅接受化疗药物治疗，出现疾病进展，并且HER2表达阳性的晚期或转移性乳腺癌成人患者的治疗。

马来酸吡咯替尼片申报上市情况

截图来源：药融云中国药品审评数据库

其中，马来酸吡咯替尼片首次获批是在2018年8月，以1类新药上市。据药融云统计，马来酸吡咯替尼片在我国院内的市场还在扩张中，2020年的销售额就首次突破了十亿大关，同比增长133.99%，2021年达到16.23亿人民币。

马来酸吡咯替尼片院内销售情况

截图来源：药融云全国医药销售（全终端）数据库

3.石药集团「重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂」新适应症申报上市

11月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团非全资附属公司石药明复乐递交了一项注射用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂的新适应症上市申请，并获得CDE受理。该药此前已在中国获批用于急性心肌梗死的溶栓治疗，商品名为铭复乐。根据石药集团此前发布的公开资料推测，该药本次申请的适应症可能为治疗急性缺血性卒中。

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